近日，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Allogene基因疗法ALLO-715罕见病药物称号（ODD）。 2021年4月，ALLO-715又被FDA授予再生医学高级疗法（RMAT）指定。
ALLO-715是一种靶向定位B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，是用于治疗多发性骨髓瘤和其他BCMA阳性恶性肿瘤的潜在新疗法。
该疗法的初步结果于2020年12月在美国血液学会年会的口头会议上公布。作为ALLO-715的首个人体试验，该疗法主要评估了ALLO-715治疗先前接受过至少3种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且最后一种疗法治疗无效的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效。
来自UNIVERSAL试验的1期数据证明，针对BCMA的同种异体CAR-T疗法可以实现临床反应，同时消除对桥接疗法的需求或与制造相关的治疗延迟。值得一提，UNIVERSAL是公布结果的首个同种异体BCMA CAR-T临床试验，90%的患者在入组研究后5天内接受了治疗，治疗前无需桥接治疗。结果显示，较高的CAR-T细胞剂量与较高的缓解率和较大的同种异体T细胞扩增有相关性。在最高剂量下，总缓解率（ORR）为60%，有40%的患者获得了部分缓解（VGPR及VGPR+）。
试验结果还显示，CAR-T疗法ALLO-715在复发/难治性多发性骨髓瘤中展现出了较好的耐受性，在31例可评估安全性的患者中，没有患者出现移植物抗宿主病（GVHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和≥3级细胞因子释放综合征（CRS）副反应。未观察到移植物抗宿主病（GvHD）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。1级和2级CRS报告了14例（45%）。不过ALLO-715治疗多发性骨髓瘤的疗效逊于传统CAR-T疗法，ORR小于80%。
多发性骨髓瘤是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此，临床上对新治疗方案存在着迫切需求。
参考来源：
1.FDA grants orphan drug status to Allogene’s BCMA-targeted treatment for multiple myeloma
2.Allogene's (ALLO) CAR T Therapy Gets Orphan Drug Status
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