近日，C4 Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局已经授予CFT 7455孤儿药称号，CFT 7455是一种靶向IKZF1/3的MonoDAC降解剂，可用作多发性骨髓瘤患者的潜在治疗选择。
2021年6月，开始了一项1/2期试验(NCT04756726)，以评估该药物在多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。
在研究的第1阶段，A组纳入了复发/难治性非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者，这些患者将在28天周期的21天内每天接受一次CFT 7455治疗。Arm B1由复发/难治性多发性骨髓瘤患者组成，他们将每天接受一次CFT 7455，直到确定最大耐受剂量(MTD)和推荐的2期剂量(RP2D)。Arm B2由接受CFT7455加固定剂量口服地塞米松的复发/难治性多发性骨髓瘤患者组成。在丙组中，复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者每天接受一次CFT7455，直到确定平均生存期/RP2D。
研究的第2阶段由4个部分组成；第一组包括接受CFT 7455治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，第二组包括接受CFT7455加地塞米松治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，第三组包括接受CFT7455治疗的MCL患者，第四组包括接受CFT 7455治疗的PTCL患者。
试验第1阶段的主要结果测量包括CFT 7455和CFT 7455加地塞米松的安全性和耐受性，以及CFT7455和CFT7455加地塞米松的MTD/RP2D。第2阶段的主要措施包括检查CFT 7455和CFT 7455加地塞米松的抗肿瘤活性。次要和探索性目标将集中于表征CFT7 455的药代动力学和药效学特征。
此前，体外研究的结果显示，CFT 7455与cereblon具有高亲和力。此外，当用于非霍奇金淋巴瘤的临床前模型时，该药剂显示了IKZF1的深度降解。
细胞竞争研究结果显示，CFT 7455作为小脑结合剂具有很高的效力(IC 50=0.4NM)。此外，CFT 7455在间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)的KiJK细胞中作用6h后，IKZF 1蛋白水平降低了89%。此外，cft 7455被发现在一组非霍奇金淋巴瘤细胞中具有很强的抗增殖活性。MYC, BCL 2、和/或BCL 6易位或重排。
文章来源：FDA Grants Orphan Drug Designation to CFT7455 for Multiple Myeloma
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