百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司联合研发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）分别于2019年11月和2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准：（1）用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；（2）用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Reblozyl是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
Reblozyl治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性，分别在关键性3期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展，MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，Reblozyl治疗组患者输血负担显著减少。
安全性方面，luspatercept最常见的治疗不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。
建议在治疗过程中监测患者的血压，并在必要时开始抗高血压治疗。受Reblozyl治疗的患者应监测血栓形成。FDA建议医疗保健专业人员告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间应使用有效的避孕方法。孕妇或哺乳期的妇女不应服用Reblozyl，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。
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