近日，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予avexitide（前称：exendin 9-39）治疗先天性高胰岛素血症（HI）的突破性疗法认定（BTD）。
注：BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
avexitide是一种靶向、首创的（first-in-class）GLP-1拮抗剂，目前正开发作为一种方便的、新颖的液体制剂，通过皮下注射给药用于治疗代谢紊乱，包括先天性高胰岛素血症，这是一种极为罕见、危及生命的、持续性低血糖症的儿科疾病，可导致多达50%的儿童出现不可逆的脑损伤。
avexitide是一种含有31个氨基酸的肽段，选择性靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺胰岛素分泌失调，从而减少空腹和餐后低血糖症。
FDA授予avexitide BTD，基于对39名患有先天性高胰岛素血症的新生儿、儿童和青少年进行的3项已完成的2期研究数据的支持。
在39例新生儿、儿童、青少年先天性高胰岛素血症患者中开展的3项2期研究已经证明了这一概念。
先天性高胰岛素血症
在美国FDA已授予avexitide治疗先天性高胰岛素血症的突破性疗法认定（BTD）、治疗高胰岛素血症性低血糖症（包括先天性高胰岛素血症）的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。
在欧盟，EMA已授予avexitide治疗先天性高胰岛素血症的孤儿药资格（ODD）。
原文出处：Eiger Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Avexitide for Treatment of Congenital Hyperinsulinism
以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
