2021年08月06日，美国FDA宣布批准赛诺菲（Sanofi）的酶替代疗法（ERT）Nexviazyme（avalglucosidase α-ngpt）上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。注：庞贝病又称糖原累积病Ⅱ型、酸性-α-葡糖苷酶缺乏症。
本次批准是基于关键性3期临床试验COMET获得的积极结果，试验数据证明，Nexviazyme可以为患者提供步行距离和呼吸功能指标的改善。
关键性3期临床试验COMET具体主要结果如下所示：
第49周时，试验达到改善呼吸功能的主要终点。即与基线相比，Nexviazyme组的用力肺活量预测值百分比（FVC percent predicted）改善2.9分（SE=0.9）。与对照组相比，Nexviazyme组的FVC预测值百分比改善2.4分，达到非劣效性标准（p=0.0074；95% CI，-0.13，4.99），但未达到统计学优效性（p=0.06）。
在通过6分钟步行测试（6MWT）测量患者功能耐力与活动能力的关键次要终点上，第49周时，与基线相比，Nexviazyme组步行距离为32.2米（SE=9.9，95% CI，1.33，58.69），比活性对照组远30米。
安全性上，在49周的双盲活性对照期间，2例（2%）Nexviazyme组患者和3例（6%）对照组患者报告了严重不良反应。Nexviazyme组最经常报告的不良反应（>5%）是头痛，瘙痒，恶心，荨麻疹和疲劳。13例（25%）Nexviazyme组患者和16例（33%）对照组患者报告了输注相关反应。
多例Nexviazyme组报告的输注相关反应为轻度至中度，包括头痛、腹泻、瘙痒、荨麻疹和皮疹。无重度输注相关反应。
什么是庞贝病（糖原累积病II型）？
庞贝病（糖原累积病II型）是一种进行性、使人衰弱的肌肉疾病，会损害人的行动和呼吸功能。庞贝病是由溶酶体中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的。GAA会导致全身肌肉细胞中糖原的积累，从而导致不同肌肉不可逆的损伤，包括支持呼吸功能的膈肌和影响人体活动、功能耐力和呼吸的骨骼肌。而将GAA酶转运到细胞内溶酶体的关键途径就是M6P受体。
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