美国食品和药物管理局（FDA）近日批准抗IL-5生物制剂Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）一个新的适应症，用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)患者。具体适应症为：用于对鼻内皮质类固醇（INC）应答不足的18岁及以上成人患者CRSwNP的附加（add-on）维持治疗。
值得一提的是，Nucala是美国批准的第一个用于治疗CRSwNP的抗IL-5疗法。Nucala于2015年底首次被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞哮喘（SEA），是全球上市的首个靶向IL-5的生物疗法。
鼻息肉
此次批准，也标志着Nucala在美国获批用于嗜酸性粒细胞驱动疾病的第4个适应症。之前，Nucala已获批的3种适应症分别为：（1）治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SAE，≥6岁）；（2）治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA，成人）；（3）治疗嗜酸性粒细胞增多综合征（HES，≥12岁）。
FDA批准Nucala治疗CRSwNP，是基于关键3期SYNAPSE研究的阳性结果。这是首次一种抗IL-5生物制剂在治疗CRSwNP方面报告阳性3期数据，增加了Nucala拥有有效数据的嗜酸性粒细胞驱动疾病范围。
特别值得一提的是，SYNAPSE研究入组的患者全部接受了标准护理、全部有过手术史（大约三分之一的患者有过3次以上的手术）、并且由于严重的症状和增大的息肉而需要进一步手术，该研究是第一项评估生物制剂在这类严重患者人群中治疗益处的临床研究。
SYNAPSE是一项为期52周的随机、双盲、平行组III期研究，入组了400多例反复性严重双侧鼻息肉成人患者，评估了Nucala与安慰剂分别联合标准护理（SoC）的疗效和安全性。研究中，这些患者被随机分配，接受Nucala（100mg液体制剂）或安慰剂，同时接受SoC。Nucala和安慰剂均采用预充式注射器进行皮下注射，每4周一次，治疗52周。严重双侧鼻息肉患者被定义为平均鼻塞视觉模拟量表（VAS）症状评分＞5分、内镜评分至少为5分（最高评分为8分）、每个鼻腔最低评分为2分。患者必须在过去的10年中至少有一次鼻息肉手术史，尽管按照标准护理进行治疗，但仍有反复性鼻息肉，并且目前需要鼻息肉手术。
Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）
结果显示，Nucala在缩小鼻息肉和改善鼻阻塞方面疗效显著。该研究达到了2个共同主要终点：与SoC+安慰剂组相比，SoC+Nucala治疗组在第52周时鼻息肉的体积（p＜0.001）和第49-52周鼻塞（p＜0.001）均有统计学上的显著改善：（1）鼻内窥镜下鼻息肉总分与基线的中位数变化差异为-0.73（95%CI:-1.11，-0.34）；（2）鼻塞视觉模拟量表（VAS）评分与基线的中位数变化差异为-3.14（95%CI:-4.09，-2.18）。关键次要终点方面：52周期间进行鼻腔手术的患者比例也具有统计学显著差异；与SoC+安慰剂组相比，SoC+Nucala治疗组接受鼻腔手术的患者比例降低了57%（HR=0.43；95%CI:0.25,0.76）。此外，在52周治疗期间，接受Nucala治疗的患者，需要全身皮质类固醇使用的患者比例较低。该研究中的安全性结果与Nucala已知的安全特征一致。
原文出处：GSK announces FDA approval for Nucala (mepolizumab) for use in adults with chronic rhinosinusitis with nasal polyps
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