早前，Agios公司抗癌药Tibsovo（ivosidenib）获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。
Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，且Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
Tibsovo的获批是基于一项开放标签、单组、多中心、剂量递增、扩展研究（NCT02074839）的数据。研究入组了174例经雅培RealTime™ IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。研究中，Tibsovo起始剂量为每日口服500mg，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。患者中位年龄67岁（范围：18-87岁），已接受抗癌疗法种类中位数2（范围：1-6），63%患者对先前疗法难治，33%患者是继发性AML。主要终点是完全缓解率（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）之和。CRh定义为骨髓中原始细胞＜5%、无疾病迹象且外周血计数部分恢复（血细胞＞50000/微升和NC＞500/微升）。
Tibsovo治疗结果显示：（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。
最常见的不良反应（≥20％）是疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，心电图QTc间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。
Tibsovo（ivosidenib）的建议服用剂量为每天口服500毫克，可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强则停止用药，建议至少治疗6个月。
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