斯特格氏病新药ALK-001获美国FDA突破性疗法认定！

​​   Alkeus制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病(Stargardt's Disease，STGD)的突破性疗法认定（BTD）。

   值得一提的是，ALK-001是唯一一个获得治疗斯特格氏病BTD认定的药物。目前，针对斯特格氏病还没有批准的治疗方法。此前，FDA已授予ALK-001孤儿药资格（ODD）。
 

 

 

   ALK-001（C20-D3-维生素A）是一种化学修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。该药每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。
 

   斯特格氏病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，可引起不可逆转的视力丧失，导致失明。这是一种罕见而严重的疾病，症状通常始于儿童或青少年时期，几乎每个确诊为这种疾病的患者都会成为法定盲人（legally blind）。

斯特格氏病
 

   FDA授予ALK-001 BTD，是基于对2期双盲随机安慰剂对照临床试验数据的审查。这项试验和其他正在进行的研究的数据预计将在今年晚些时候公布。除了斯特格氏病之外，ALK-001治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的临床试验也正在进行中。在美国，AMD是导致无法预防的失明的头号原因。

 

原文出处：FDA Grants Alkeus PharmaceuticalsBreakthrough Therapy Designation for ALK-001 (C20-D3-vitamin A) for theTreatment of Stargardt Disease

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