近日，百时美施贵宝（BMS）宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已建议授予Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）有条件上市许可。该药是一种B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
CHMP的建议现在将由欧洲委员会 (EC) 进行审查，该委员会有权为欧盟 (EU) 批准药物。EC预计将在收到CHMP意见后67天内做出最终决定。该决定将适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。EMA此前授予Abecma使用优先医学（PRIME）计划用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤。
Abecma是一种首创（first-in-class）、BCMA导向、个体化免疫细胞疗法，作为一次性输注疗法，治疗接受过3类药物的多发性骨髓瘤患者，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。该药推荐剂量为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞。BCMA是一种几乎普遍在多发性骨髓瘤癌细胞上表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。
CHMP根据关键II期KarMMa研究的结果采纳了积极的意见，该研究评估了Abecma在 128 名严重预先治疗和高度难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。疗效评估人群包括100例接受了Abecma剂量范围为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞治疗的患者。这些患者中，88%接受过4种或更多种治疗方案、85%为3类难治性。
结果显示：在疗效评估人群（n=100）中，Abecma单次输液治疗的总缓解率（ORR）为72%（95%CI:62-81），28%的患者达到了严格的完全缓解（sCR；95%CI:19-38）。缓解迅速且持久，从接受输液治疗至病情发生缓解的中位时间为30天（范围：15-88天），全部缓解患者中的中位缓解持续时间为11个月（95%CI:10.3-11.4），达到sCR的患者中位缓解持续时间为19个月（95%CI:11.4-NE）。在28例达到sCR的患者中，估计有65%（95%CI:42%-81%）的患者病情缓解至少持续12个月。
该研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。
特别值得一提的是，Abecma是全球第一个获得监管批准的BCMA导向CAR-T细胞疗法，也是美国FDA批准的第5款CAR-T细胞疗法。今年3月获美国FDA批准治疗多发性骨髓瘤。同时也是首个获得CHMP肯定意见的复发性和难治性多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法。在美国和欧盟，Abecma分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。
参考来源：
1.Bristol Myers Squibb Receives Positive CHMP Opinion for Anti-BCMA CAR T Cell Therapy Abecma (idecabtagene vicleucel) for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma
2.U.S. Food and Drug Administration approves Bristol Myers Squibb’s and bluebird bio’s Abecma (idecabtagene vicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
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