急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。2017年，FDA批准RYDAPT与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）AML的成年患者。
什么是FLT3+ AML？它对AML治疗方案有何影响？
FLT3是一种基因，根据该基因医生可以帮助确定哪些急性髓细胞白血病治疗可能最适合。在细胞中的DNA会发生改变(或突变)，当FLT3基因受到影响时，它会在你的癌症发展中发挥重要作用。如果确定患者存在FLT3基因突变，这意味着患者将有资格获得针对这种特定突变的治疗，医生可能开列RYDAPT（Midostaurin，米哚妥林）联合某些化疗药物的治疗计划。
什么是RYDAPT（Midostaurin，米哚妥林）？
RYDAPT是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。
在新诊断的FLT 3阳性AML治疗开始时，RYDAPT总是和化疗一起使用。注意，RYDAPT不应单独用于诱导AML患者缓解，RYDAPT用于儿童联合化疗时不安全。目前尚不清楚RYDAPT是否对儿童有效。
RYDAPT对AML治疗有何帮助？
RYDAPT已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者活得更长。
在一项对新近诊断为FLT 3+AML的成人患者的临床试验中：
对717例患者进行了研究，以确定在化疗中加入RYDAPT是否能延长他们的寿命。
·360例患者接受RYDAPT联合化疗
·357例患者接受安慰剂加化疗
试验结果：
1.接受RYDAPT联合化疗治疗的患者比单独接受化疗的患者寿命长。
2.在临床试验中，与单独进行标准护理化疗相比，死亡风险降低了23%。无法可靠地估计特定的总中位生存期(半数患者仍存活的时间点)。
3.接受RYDAPT联合化疗的患者(59%)接受干细胞移植(SCT)的比例高于单独接受化疗的患者(55%)。进行SCT时，这些患者停用了研究药物。
4.此外，在试验中接受RYDAPT联合化疗的患者在没有出现某些并发症(在开始治疗的60天内未能完全缓解、白血病进展或死亡)的情况下比单独接受化疗的患者存活的时间更长：中位值为8.2个月比3个月。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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