近日，阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）联合宣布，靶向抗癌药Koselugo（selumetinib）获欧盟委员会（EC）附条件批准，该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗症状性、不能手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。
此次批准，使Koselugo成为了欧洲第一个治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物。在这项批准之前，手术是欧盟NF1儿童治疗PN的唯一治疗选择。这一批准标志着在解决这些肿瘤的致衰性影响方面向前迈出了重要一步。
此次批准，基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果。这是一项由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）赞助的试验，相关结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），详见：Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform。
SPRINT Stratum 1试验入组了50例儿科患者（中位年龄10.2岁，范围：3.5-17.4），这些儿童患有NF1和不能手术的PN（定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN）。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。试验中，患者每天2次口服25 mg/m2（已批准的推荐剂量）的Koselugo，直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。试验期间对患者肿瘤体积的变化和肿瘤相关疾病症状进行常规评估，并测定了总缓解率（ORR），定义为：3-6个月通过MRI证实有完全缓解或部分缓解（PN肿瘤体积减少≥20%）的患者比例。
数据显示，Koselugo（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中，Koselugo治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR是指经证实完全缓解（PN消失）或部分缓解（PR，肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。
对SPRINT Stratum 1试验进行更长时间随访而获得的疗效和安全性数据，是欧盟附条件批准Koselugo的条件之一。
2020年4月，Koselugo获得美国FDA批准，用于年龄≥2岁的NF1儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。值得一提的是，Koselugo是美国FDA批准的第一种治疗NF1的药物。
此前，Koselugo被授予了治疗NF1的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。
原文出处：Koselugo approved in the EU for children with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas
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