近日，argenx公司宣布，评估efgartigimod治疗全身型重症肌无力（gMG）关键3期ADAPT试验的结果已发表于《柳叶刀-神经病学》（The Lancet Neurology）。
目前，efgartigimod治疗gMG正在接受美国FDA的审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年12月17日。如果获批，efgartigimod将是第一个也是唯一一个获得监管批准的FcRn拮抗剂。
来自ADAPT试验的结果显示，efgartigimod治疗可显著改善gMG患者的力量和生活质量。
ADAPT试验达到了主要终点，数据显示：在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）gMG患者中，根据重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。应答者被定义为在MG-ADL评分上连续4周或更长时间至少有2分的改善。
此外，efgartigimod治疗组有40%的患者实现了最小症状表达（定义为MG-ADL评分为0[无症状]或1），而安慰剂组实现这一目标的患者比例仅为11.1%。在AChR-Ab+应答者中，84.1%的患者在治疗的头2周内MG-ADL评分有临床意义的改善。该研究中，efgartigimod的安全性与安慰剂相当。
重症肌无力(MG)
完成ADAPT试验后，90%的患者进入ADAPT plus试验，这是一项持续3年的开放标签扩展研究，旨在评估efgartigmod的长期安全性和耐受性。在ADAPT和ADAPT plus中，至少有118例患者接受了12个月或更长时间的efgartigmod治疗。
重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病，疾病症状以及当前疗法的副作用都可能对患者的生命造成重大损害。
原文出处：argenx announces publication of Phase 3 ADAPT trial results of efgartigimod for the treatment of generalized myasthenia gravis in The Lancet Neurology
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