2021年06月16日，Blueprint Medicines宣布，美国FDA已批准Ayvakit（avapritinib，阿伐替尼）治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型。
阿伐替尼（avapritinib）可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶，该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。
值得一提的是，阿伐替尼（avapritinib）是SM首款靶向疗法！
来自2项临床试验EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）的强劲疗效和安全性数据支持了Ayvakit治疗晚期SM的完全批准。这2项试验均为多中心、单臂、开放标签试验，共53例患者接受了Ayvakit每日一次治疗，包括既往接受过治疗或未治疗的患者。主要终点是根据改良的IWG-MRT-ECNM标准（IWG标准）评估确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
数据显示，2项试验所有可评估患者（n=53）中，Ayvakit治疗表现出高缓解率，ORR为57%（95%CI:42-70）、完全缓解率（CR）为28%、部分缓解率（PR）为28%。Ayvakit治疗显示快速、持久缓解，中位DOR为38.3个月（95%CI:19-NE），从治疗到反应的中位时间为2.1个月。最常见的不良反应（发生率≥20%）为水肿、腹泻、恶心、疲劳/乏力。
此前，在美国和欧盟，avapritinib分别于2020年1月、2020年9月获得批准（商品名分别为：Ayvakit和Ayvakyt），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。近期，也获国家药监局批准。
Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。也是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。
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