吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准丙肝药物Epclusa（索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir）儿科适应症扩展，纳入年龄≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者，无论HCV基因型或肝病严重程度如何。
值得一提的是，Epclusa是全球首个全口服、泛基因型、单一片剂丙肝治疗方案，日服一次，用于全部6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的治疗。Epclusa是获批用于治疗年龄低至3岁丙肝患者的唯一一个无蛋白酶抑制剂、泛基因型HCV治疗方案。
FDA已批准了Epclusa一种新的口服颗粒制剂（sofosbuvir/velpatasvir，200mg/50mg，150mg/37.5mg），该制剂专门开发用于不能吞咽片剂的幼儿。用药方面，Epclusa在≥3岁儿童中的推荐剂量基于体重和肝功能。
Epclusa于2016年6月获批上市，该药是由吉利德已上市的丙肝药Sovaldi（sofosbuvir）和另一种抗病毒药物velpatasvir组成。其中，sofosbuvir是一种核苷类似物聚合酶抑制剂，velpatasvir则是一种泛基因型NS5A抑制剂。需要指出的是，Epclusa药物标签中附带有一个黑框警告，提示该药在丙肝/乙肝（HCV/HBV）合并感染的患者中具有再次激活乙肝病毒（HBV）的风险。
随着此次最新批准，该药适用于年龄≥3岁的慢性HCV基因型1-6感染的儿童和成人：（1）Epclusa单药治疗12周，用于无肝硬化或伴有代偿期肝硬化（Child-Pugh A级）的丙肝患者；（2）Epclusa联合利巴韦林（RBV）治疗12周，用于伴有失代偿期肝硬化（Child-Pugh B或C级）的丙肝患者。
此次批准，基于一项II期开放标签临床试验的数据。该试验入组了41例3-6岁儿童患者，这些患者接受了为期12周Epclusa治疗。结果显示，治疗完成后12周，按病毒基因型，Epclusa 12周方案的病毒学治愈率（SVR12）：1型HCV感染者中为88%（28/32）、2型HCV感染者中为50%（3/6）、3型HCV感染者中为100%（2/2）、4型HCV感染者中为100%（1/1）。在未治愈的7例患者中，所有患者在开始治疗后1-20天内停止了治疗。
该研究中，Epclusa在3至6岁以下儿童中的的安全性与成人临床试验结果基本一致。分别有15%和10%的儿童患者出现呕吐和产品使用问题（吐出药物）；这些不良反应很轻（1级或2级），导致5例儿童（12%）停止治疗。
原文出处：U.S. Food and Drug Administration Approves New Formulation of Epclusa?, Expanding Pediatric Indication to Treat Children Ages 3 and Older With Chronic Hepatitis C
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