囊性纤维化新药Trikafta获FDA批准扩大适用人群：治疗6-11岁儿童患者

   近日，Vertex制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁囊性纤维化（CF）患者。与该批准相关的Trikafta片剂的额外剂量强度（elexacaftor 50mg/tezacaftor 25mg/ivacaftor 37.5mg和ivacaftor 75mg）现已上市。

   在美国，Trikafta之前被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。

   Trikafta扩大适应症批准，基于一项为期24周的3期开放标签多中心研究的数据支持。该研究纳入了66例6-11岁CF患者，这些患者携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能突变。该研究评估了Trikafta的安全性、药代动力学和疗效。结果显示，Trikafta在这一患者群体中总体耐受性良好，安全性数据与先前对12岁及以上患者的研究结果一致。该研究的全部数据最近发表于国际医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。

   Vertex也已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）提交了Trikafta治疗6-11岁CF儿童患者的申请。该公司还计划在未来几个月针对这一年龄段人群在瑞士、澳大利亚、以色列等其他市场提交申请文件。

   囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上囊性纤维化（CF）。

   虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。

   截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

原文出处：Vertex Announces U.S. FDA Approval for TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in Children With Cystic Fibrosis Ages 6 through 11 With Certain Mutations

注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。