近日，诺华（Novartis）公布了首创的（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂iptacopan（LNP023）治疗IgA肾病（IgAN）一项2期临床研究（NCT03373461）的数据。
结果显示，iptacopan治疗减少了尿液中的蛋白质（蛋白尿），显示出稳定肾功能的潜力。蛋白尿是一种越来越被认可的与肾衰竭进展相关的替代标志物。
NCT03373461是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围、平行组、适应性设计2期研究，旨在研究iptacopan治疗原发性IgAN的疗效和安全性。该研究中，IgAN患者（n=112）被随机分配至安慰剂或不同剂量的iptacopan，每日给药2次。主要终点是治疗90天后，iptacopan与安慰剂相比对尿蛋白与肌酐比值（UPCR 24h）降低的剂量反应效应。次要终点包括iptacopan的安全性和耐受性，以及反映补体替代途径活性的生物标志物。
这是首次报道选择性抑制IgAN补体替代途径的有效性和安全性的研究。结果显示，该研究达到了主要终点：在治疗第90天时，与安慰剂相比，iptacopan在减少蛋白尿（通过24小时尿蛋白与肌酸比值[UPCR 24h]测量）方面具有统计学意义（p=0.038）的剂量反应效应。与安慰剂相比，每天2次服用200mg的最高剂量iptacopan在90天时预计将蛋白尿减少23%。
iptacopan也显示出稳定肾功能的趋势，如通过估计的肾小球滤过率（eGFR）所评估的结果。eGFR是肾脏清除功能的一个关键指标，用于估计血液通过和被肾脏过滤的速率。此外，iptacopan显示出良好的安全性和耐受性。
肾脏
基于疾病流行率和II期研究的阳性结果，iptacopan已获欧盟EMA授予治疗IgAN的孤儿药资格（ODD）、获欧盟EMA和美国FDA授予治疗C3G和PNH的孤儿药资格、获FDA授予治疗PNH的突破性药物资格（BTD）、获EMA授予治疗C3G的优先药物资格（PRIME）
目前，iptacopan正被开发，用于治疗补体系统受累、存在显著未满足需求的一些肾脏疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球疾病（C3G）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、膜性肾病（MN）、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。
原文出处：Novartis announces iptacopan met Phase II study primary endpoint in rare kidney disease IgA nephropathy (IgAN)
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