培米替尼Pemazyre属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。
基于FIGHT-202研究的数据，在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
值得一提的是，培米替尼(Pemazyre)是全球首款胆管癌靶向疗法。
胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合。培米替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。
Pemazyre的用法用量：口服。通常在21天周期的前14天内，每日一次，与或不与食物一起服用。
Pemazyre培米替尼的注意事项：
1.对培米替尼过敏者慎用。许多其他药物也可能与培米替尼发生相互作用，应告知医生正在使用的药物，尤其是圣约翰草。服用本药期间不要大量吃柚子或喝柚子汁。
2.备孕或已经怀孕的女性，不建议使用，服用培米替尼期间需严格避孕，培米替尼可能会伤害胎儿。哺乳期女性在服用培米替尼期间和最后一次服药后的1周内，不应哺乳。
最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。
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