近日，Liminal BioSciences公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原），用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。
Ryplazim在纤溶酶原缺乏症1型儿科和成人患者中的疗效，在一项单臂、开放标签临床试验中得到了证实。该试验共入组了15例例患者，这些患者基线纤溶酶原活性水平在正常值的＜5%至45%之间。所有患者均接受Ryplazim剂量6.6mg/kg治疗，每2-4天给药一次，持续治疗48周，使其个人谷值纤溶酶原活性水平至少比基线高出绝对10%，并治疗疾病的临床表现。
疗效建立在48周时临床总成功率的基础上，定义为50%的患者可见或其他可测量的不可见病变，在病变数量/大小或功能影响方面比基线至少改善50%。结果显示，所有基线检查时有任何病变的患者，其病变的数量或大小至少改善了50%。该研究中，Ryplazim耐受性良好。
Ryplazim的批准上市，标志着一个重要的转折点，为1型纤溶酶原缺乏症患者提供了第一个和急需的疗法，为患者和家庭提供了一个新的选择，来帮助控制疾病症状。
值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。这是一种罕见的遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。
关于Ryplazim（人纤溶酶原）
纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。在所有纤溶酶原缺乏症患者中，血浆纤溶酶原水平显著降低。
Ryplazim的活性成分为纤溶酶原，从人血浆中提取纯化。Ryplazim治疗有助于提高血浆纤溶酶原水平，暂时纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。
原文出处：Liminal BioSciences Announces FDA Approval for its Biologics License application for Ryplazim® (plasminogen, human-tvmh)
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