近日，强生（JNJ）旗下杨森制药公布了BCMA导向CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的新数据。
结果表明，在先前接受过多种疗法（heavily-pretreated，过度预治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，cilta-cel显示出持续的疗效和持久缓解。
来自1b/2期CARTITUDE-1研究（n=97；NCT03548207）的最新结果显示，中位18个月的长期随访，客观缓解率（ORR）达到了98%，80%的患者达到严格的完全缓解（sCR），强调随着时间的推移缓解加深（sCR从2020年ASH年会上报告的67%增加到80%）。在18个月时，有66%（95%CI:54.9-75.0）的患者存活且疾病无进展。
在2021年ASCO年会上将要公布的最新研究结果显示，中位随访18个月，总生存（OS）率为81%（95%CI:71.4-87.6），缓解率在全部预先指定的亚组和不同治疗线数患者中具有可比性。
CARTITUDE-1研究的更新结果：
CARTITUDE-1是一项正在进行的开放标签、多中心1b/2期研究，正在评估cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的疗效和安全性。该研究入组了97例患者，这些患者先前接受的疗法中位数为6种（范围：3-18），88%（n=85）为三重难治、42%（n=41）为五重难治、99%（n=96）对最后一种疗法无效。该研究中，成功为所有患者制备cilta-cel。研究的Ib期部分主要目的是确定cilta-cel的安全性和剂量。II期部分将评估cilta-cel的疗效，主要终点是总缓解率（ORR）。
最新数据显示：缓解随时间推移加深，中位随访18个月，根据独立审查委员会（IRC）评估确定，98%的患者实现缓解（ORR=98%），包括：80%的患者实现严格的完全缓解（sCR=80%）、14%的患者实现非常好的部分缓解（VGPR=14%）、3%的患者实现部分缓解（PR=3%）。从治疗至达到首次缓解的中位时间为1个月（范围：0.9-10.7个月），缓解随时间推移加深。在61例微小残留病（MRD）可评估患者中，92%的患者在cilta-cel输注后中位时间1个月时达到了MRD阴性状态（10E-5）。中位随访18个月时，总生存率为81%（95%CI:71.4-87.6）。该研究中，cilta-cel具有一致的安全性，并且在较长时间的随访中没有观察到新的安全性信号，≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。
BCMA为靶点的在研MM免疫疗法
CARTITUDE-2研究的首批结果：
CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项正在进行的多队列2期研究，正在评估cilta-cel治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性。队列A入组了先前接受过1-3线治疗（包括PI和IMiD）后出现进展的多发性骨髓瘤的患者，这些患者均为来那度胺治疗无效、并且之前没有接受过BCMA靶向药物。主要终点是微小残留病（MRD）10E-5阴性率。
队列A的结果将首次在ASCO年会和EHA年会上公布。该队列的结果显示，中位随访5.8个月，观察到早期和深刻缓解，ORR为95%，其中45%的患者达到sCR、30%的患者达到CR、10%的患者达到VGPR、10%的患者达到PR。该研究中，cilta-cel的总体安全状况，包括CRS的发生率和最常见的血液学不良事件，与CARTITUDE临床开发项目的观察结果一致。
来自CARTITUDE-1研究的数据，支持了向美国FDA提交的cilta-cel生物制品许可申请（BLA），该BLA最近已被FDA受理进行优先审查。此外，cilta-cel也正在接受欧盟EMA的加速评估。
原文出处：Janssen Reports New Data for BCMA CAR-T, Cilta-Cel, Showing Deep and Durable Responses in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
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