近日，TG Therapeutics，Inc宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理ublituximab与UKONIQ(umbralisib)联合用药的生物制剂许可申请(BLA)，以治疗患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)的患者。FDA已将《处方药用户费用法案》(PDUFA)的目标日期设定为2022年3月25日。
Ublituximab是一种研究性糖工程抗CD20单克隆抗体，UKONIQ(umbralisib)是PI3K-δ和CK1-ε的每日一次口服抑制剂。
BLA的提交是基于UNITY-CLL试验的结果，这是一项全球性3期试验，旨在评估在治疗初期、复发或难治性CLL病患者中使用ublituximab+ukoniq(U2)联合治疗与使用obinutuzumab+chlorambucil进行比较。美国FDA先前批准了用于治疗CLL成人患者的publituximab和UKONIQ联合用药的快速通道指定，以及用于治疗CLL的ublituximab和UKONIQ联合用药的孤儿药指定。
UKONIQ(umbralisib)
关于UNITY-CLL 3期试验
UNITY-CLL是一项全球性的3期随机对照临床试验，在治疗初期和复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的患者中，比较了ublituximab+UKONIQ(umbralisib)或U2与obinutuzumab+chlorambucil的主动对照组。
试验将患者随机分为四个治疗组:publituximab单一药物组、UKONIQ单一药物组、publituximab+ukoniq组，以及obinutuzumab+chlorambucil的主动对照组。进行了一项事先确定的中期分析，以评估ublituximab和UKONIQ在U2联合用药组中的作用，并允许终止单剂用药组。因此，UNITY-CLL 3期试验继续按1:1的比例纳入两个联合研究组:U2的研究组和obinutuzumab+chlorambucil的对照组。
两个联合研究组共纳入了约420名受试者，约60%的患者为治疗初期患者，40%为复发或难治性患者。与对照组相比，本研究的主要终点是U2组合的无进展生存期(PFS)更长。该试验符合其主要终点，结果于2020年12月在美国血液学学会(ASH)年会上公布。UNITY-CLL 3期试验是根据与美国食品药品监督管理局(FDA)的特别方案评估(SPA)协议进行的。
关于UKONIQ(Umbralisib)
UKONIQ是磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)的第一种也是唯一的口服抑制剂。PI3K-δ在支持细胞增殖和存活、细胞分化、细胞间转运和免疫等方面发挥重要作用，在正常和恶性B-细胞中均有表达。CK1-epsilon是癌蛋白翻译的调节因子，参与了包括淋巴恶性肿瘤在内的癌细胞的发病过程。
UKONIQ用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)的成人患者，他们至少接受了一种基于抗CD 20的方案，并用于治疗至少在系统治疗前三行接受治疗的成人复发或难治性滤泡淋巴瘤(FL)。
这些指标是在加速批准的情况下批准的，其依据是总体答复率。这一适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床效益的验证和描述。
关于慢性淋巴细胞白血病
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是成人白血病中最常见的类型。据估计，2020年在美国诊断出的CLL新病例将超过20000例，2020年全球新病例将约为45000例。尽管CLL病的体征和症状在初步治疗后可能会消失一段时间，但该病被认为无法治愈，而且由于恶性细胞复发，许多人将需要额外治疗。
文章来源：TG Therapeutics Announces FDAAcceptance of Biologics License Application for Ublituximab in Combination withUkoniq (umbralisib) as a Treatment for Patients with Chronic LymphocyticLeukemia and Small Lymphocytic Lymphoma
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