近日，Rhythm Pharmaceuticals生物制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准首创、寡肽类MC4受体激动剂Imcivree（setmelanotide），用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者，治疗肥胖和管理饥饿。如果获得批准，Imcivree将成为欧盟首个治疗这些罕见遗传性肥胖症的药物。
罕见肥胖症儿童和成人患者具体为：经检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症患者。
CHMP的积极审查意见，基于2项关键性III期临床试验的结果。这2项研究分别评估了setmelanotide治疗POMC（包括PCSK1）缺陷型肥胖症和LEPR缺陷型肥胖症的疗效和安全性。2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点，数据显示：setmelanotide使体重和极度饥饿（食欲过盛）实现统计学意义和临床意义的降低。重要的是，在停药期间（8周），患者体重和饥饿感都有统计学意义的显著升高，而在重新开始治疗后，大多数患者恢复了体重减轻和饥饿应答，这些数据证实setmelanotide可帮助恢复MC4R通路在调节体重和控制食欲方面的功能，并验证了其临床治疗效果。
POMC试验数据显示：80%（n=8/10）的POMC缺陷型肥胖症患者在大约一年的时间内实现体重减轻＞10%（p＜0.0001），50%的患者自我报告饥饿评分改善达到或超过25%（p=0.0004），体重较基线平均降低25.6%（p＜0.0001），最饥饿评级较基线平均降低27.1%（p=0.0005），治疗一年后平均体重减轻31.2公斤（70.5磅）。
LEPR试验数据显示：45.5%（n=5/11）的LEPR缺陷肥胖症患者在大约一年的时间内实现体重减轻＞10%（p=0.0001）、73%的患者自我报告饥饿评分改善达到或超过25%（p＜0.0001），体重较基线平均降低12.5%（p＜0.0001），最饥饿评级较基线平均降低43.7%（p＜0.0001），治疗一年后平均体重减轻16.7公斤（36.8磅）。
肥胖症
在这2项研究中，基线检查时6-17岁的患者（n=14）的BMI显著降低。由于这些患者尚未完成生长，在研究期间观察到青春期发育的适当进展和身高的增加。
此外，这2项研究都包括为期4周的安慰剂停药期，以进一步说明setmelanotide治疗的效果，在这期间，患者几乎立即体重增加、饥饿感增加、扭转前12周体重减轻和饥饿评分下降的趋势。
与先前的临床经验一致，setmelanotide在2项试验中的耐受性都很好。与治疗相关的不良事件（AE）包括注射部位反应、恶心呕吐、头痛和色素沉着增加（皮肤变黑）。没有报告与setmelanotide相关的心血管不良事件。
2020年11月，Imcivree获得美国FDA批准，成为有史以来第一个治疗这些罕见遗传性肥胖症的药物。
在美国和欧盟，Imcivree（setmelanotide）均被授予了治疗POMC和LEPR缺陷型肥胖症的孤儿药资格（ODD），同时分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。
原文出处：Rhythm Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion for Setmelanotide for Treatment of Obesity and Control of Hunger Associated with POMC, PCSK1 and LEPR Deficiency
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