Verastem公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予VS-6766（RAF/MEK抑制剂）与defactinib（FAK抑制剂）联合疗法突破性药物资格（BTD），用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者，无论其在一个或多个既往治疗方案（包括铂类化疗）后的KRAS状态如何。
VS-6766与defactinib联合疗法正在一项由研究者发起的1/2期FRAME试验中进行评估。最近来自FRAME LGSOC队列（n=24）的结果显示，总缓解率（ORR）为52%（21例缓解可评估患者中有11例缓解），KRAS突变患者中ORR为70%（10缓解可评估患者中有7例缓解），KRAS野生型患者中ORR为44%（9例缓解可评估患者中有4例），KRAS状态未确定的患者中ORR为0%（2例缓解可评估患者中有0例）。研究中最常见的副作用是皮疹、肌酸激酶升高、恶心、高胆红素血症和腹泻，大多数是1/2级，并且都是可逆的。一些患者已经接受了超过一年的治疗，这表明有潜力长期受益。
RAS是最常见的突变癌基因，发生在30%的人类癌症中。这些癌症通常具有高度的侵袭性和复发性，通过RAS通路发送信号。VS-6766是RAF/MEK信号通路的新型双重抑制剂。凭借这种独特的双重作用机制，VS-6766在单一药物中对RAS通路具有垂直抑制作用。目前，VS-6766正被评估与靶向RAS通路中其他节点的药物以及与靶向平行通路的药物的联合作用，以解决多种癌症适应症和突变，包括KRAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌、胰腺癌、子宫内膜癌、葡萄膜转移型黑色素瘤等。
Verastem公司目前正在评估VS-6766作为单药疗法以及与defactinib联合应用的2期注册指导试验。RAMP 201（Raf和Mek项目）（ENGOTov60/GOG3052）是一项适应性的2部分多中心、平行队列、随机、开放标签试验，旨在评估VS-6766单独或联合defactinib治疗复发性LGSOC患者的疗效和安全性。
什么是低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）？
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种复发性、耐化疗的癌症，死亡率很高。它占浆液性卵巢癌的5-10%，占所有卵巢癌的6-8%。美国估计有6000例、全球估计有80000例LGSOC患者。LGSOC最常见于45-55岁的女性。LGSOC的中位生存期约为10年，其中85%的患者复发，并随着疾病的进展忍受严重的疼痛和并发症。化疗是治疗该病的标准护理方案。
原文出处：Verastem Oncology ReceivesBreakthrough Therapy Designation for VS-6766 with Defactinib in RecurrentLow-Grade Serous Ovarian Cancer
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
