近日，BioMarin公司公布了基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）单次输注治疗重度A型血友病成人患者一项开放标签1/2期研究的最新结果。此次公布的长达5年的临床数据，代表着A型血友病基因治疗方面的最长临床经验。
对6e13 vg/kg队列和4e13 vg/kg队列分别进行的5年和4年治疗后随访显示，valrox具有持续的治疗益处。2个队列中的所有患者均保持不使用预防性因子VIII治疗。6e13 vg/kg队列平均累积年化出血率（ABR）仍低于1，并大大低于治疗前的基线水平；与输注前相比，6e13 vg/kg队列第5年的平均ABR为0.7，5年内ABR降低95%，因子VIII使用减少96%。4e13 vg/kg队列第4年的平均ABR为1.7，与输注前相比，4年内ABR降低92%，因子VIII使用减少95%。因子VIII活性水平下降与最近几年的观察结果相当，并继续保持在可提供止血效果的范围内。
总的来说，valrox的安全性与先前报道的数据一致，没有出现迟发性治疗相关不良事件。从第一年开始，所有患者继续停用皮质类固醇。没有患者体内产生因子VIII抑制剂，也没有患者退出研究。没有患者出现血栓性事件。与valrox相关的最常见不良事件发生在单次输注后的早期，包括短暂的输注相关反应和肝功能测试中测定的某些蛋白质和酶水平的短暂、无症状和轻度至中度升高，没有长期的临床后遗症。
valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，用于治疗重度A型血友病成人患者。此前，valrox已被美国FDA授予突破性药物资格（BTD）和再生医学先进治疗产品（RMAT）、被欧盟EMA授予优先药物资格（PRIME）、被FDA和EMA授予孤儿药资格（ODD）。
然而，在2020年8月和9月，valrox在美欧监管方面均遭遇阻碍，要求提供3期临床试验的更多数据。
在欧洲，BioMarin计划根据今年早些时候欧洲药品管理局（EMA）的积极反馈，于2021年6月向EMA提交一份valrox治疗重度A型血友病的营销授权申请（MAA），该申请将基于3期GENEr8-1研究的一年结果。在美国，BioMarin计划提交GENEr8-1研究中所有患者的2年随访安全性和有效性数据，以响应FDA对这些数据的要求，以支持其对valrox的获益风险评估。BioMarin的目标是2022年第二季度向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），前提是研究结果良好，随后FDA将进行为期6个月的优先审查程序。
原文出处：BioMarin Provides Highlights of 5 Years of Clinical Data from Ongoing Phase 1/2 Study of Valoctocogene Roxaparvovec with the Longest Duration of Clinical Experience for a Gene Therapy in Hemophilia A
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