百时美施贵宝（BMS）近日在美国心脏病学会第70届年度科学会议（ACC.21）上公布了首创（first-in-class）、口服、心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）3期EXPLORER-HCM研究（NCT03470545）新的分析数据。
数据显示：在治疗30周时，与安慰剂组相比，mavacamten组患者健康状况显示出持续改善。该分析证实了mavacamten对oHCM患者健康状况的益处。相关数据也已同步发表于国际医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）。
EXPLORER-HCM是一项双盲、安慰剂对照3期研究，在有症状的oHCM患者（LVOT梯度≥50mmHg、NYHA II-III级）中开展。研究中，患者按1:1的比例随机分配至mavacamten（n=123）或安慰剂（n=128），连续治疗30周，然后是为期8周的洗脱期。先前公布的结果显示，mavacamten显示出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要终点均达到了统计学意义。
肥厚型心肌病Hypertrophic-Cardiomyopathy
此次公布的最新分析涉及堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ；范围0-100分，分数越高表明健康状况越好），这是一份包括23个项目的疾病特异性问卷，对患者日常生活的各个方面都进行了量化，包括症状、身体功能、社会功能和生活质量。KCCQ调查在基线和第6、12、18、30、38周开展，采用重复测量混合模型(MMRM)与应答者分析方法，分析KCCQ评分从基线的变化。mavacamten组共有92例、安慰剂组共有88例同时完成了基线检查和第30周（治疗结束）KCCQ问卷。
分析结果显示：（1）在治疗第30周时，mavacamten组KCCQ汇总评分（KCCQ-OSS）变化显著大于安慰剂组（平均值±SD：14.9±16 vs 5.4±14；差异=9.1[95%CI:5.5-12.8]；p＜0.001），在所有KCCQ子量表中的益处相似。（2）与安慰剂组相比，mavacamten组有更高比例的患者取得了非常大的、临床意义的改善（KCCQ-OSS变化≥20分：36%[33/92] vs 15%[13/88]），变化≥5分被认为具有临床意义，停止治疗后这些益处恢复至基线水平。（3）安慰剂组有更高比例的患者在第30周时健康状况恶化或没有变化。
mavacamten化学结构式
2020年7月，美国FDA授予了mavacamten治疗oHCM的突破性药物资格。mavacamten最初开发用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。基于其作用机制和治疗活性证据，mavacamten也正在临床上研究用于治疗有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）和射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。
原文出处：Bristol Myers Squibb Presents Late-Breaking Phase 3 Data Demonstrating Health Status Benefits of Mavacamten in Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy at American College of Cardiology’s 70th Annual Scientific Session
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