2021年05月15日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。
值得一提的是，Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。该药适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。
其活性药物成分为pegcetacoplan，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果（详见：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。
此外，Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，Empaveli的安全性与Soliris相当。
值得一提的是，Empaveli是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的疗法，高达85%接受Empaveli治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，Empaveli有潜力成为PNH患者的新护理标准。
Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌（encapsulated bacteria）引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，如果不早期识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。
Empaveli的风险评估和缓解策略（REMS）已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种荚膜细菌疫苗。
Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染（5%）。最常见的不良反应为注射部位反应（39%）、感染（29%）、腹泻（22%）、腹痛（20%）、呼吸道感染（15%）、病毒感染（12%）和疲乏（12%）。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。
什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）？
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究，至少72%的患者血红蛋白持续较低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。
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