意大利凯西(Chiesi Farmaceutici SpA)公司的全球罕见病业务部门(Chiesi Global Rare Diseases)于2021年5月1日宣布,美国食品与药物管理局(FDA)已批准使用Ferriprox(deferiprone)治疗3岁及以上成人和儿童因镰状细胞病(SCD)或其他贫血引起的输血性铁超载。该FDA批准扩大了Ferriprox在SCD或其他贫血患者以及地中海贫血患者中的应用,无论患者先前是否有铁螯合暴露。
Ferriprox是一种人工合成的口服活性铁螯合剂,经证明可通过穿透细胞膜并从器官组织和细胞外液中去除有毒铁来有效降低铁浓度。Ferriprox为每日两次1000mg口服片剂。
一项将Ferriprox与去铁胺在SCD和其他输血依赖性贫血患者中的疗效进行比较的对照研究符合12个月后肝铁浓度自基线变化的非劣效标准。
延展研究的数据证实,肝脏铁浓度随着时间的推移继续逐渐降低,平均值从基线时的14.93mg/g dw降至一年后的12.30 mg/g dw,两年后降至11.19 mg/g dw,三年后降至10.45 mg/g dw。
在SCD或其他贫血患者的临床试验期间报告的最常见不良反应为发热、腹痛、骨痛、头痛、呕吐、四肢疼痛、镰状细胞贫血伴危象、背痛、ALT升高、AST升高、关节痛、口咽疼痛、鼻咽炎、中性粒细胞计数降低、咳嗽和恶心。
在美国,SCD影响约10万人,导致其预期寿命比普通人群低20岁以上。SCD患者通常在2岁前诊断出来,病情较重的患者在童年早期就开始出现疼痛危象。许多人需要住院和长期输血来控制疾病并发症。疾病并发症包括早发性中风、急性胸部综合征和多器官衰竭。肾并发症影响近30-50%的镰状细胞性贫血患者,占SCD成人死亡率的16-18%。
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