近日，Vertex制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内，F508del是导致CF的最常见突变。
在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准，可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）基因型的CF患者。
随着这项标签扩展批准，欧洲年龄≥12岁、携带F508del CFTR突变和残余功能突变（F/RF）或门控突变（F/G）杂合子基因型的CF患者，首次有资格接受接受这款三联疗法。欧洲大多数年龄≥12岁的CF患者现在将有资格接受Kaftrio治疗。
在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。该药的治疗人群已扩大为：年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变、而不论另一个突变类型如何的CF患者。目前，Trikafta治疗6-11岁CF患者的申请正在接受美国FDA的优先审查，目标行动日期为2021年6月8日。
此次标签扩展批准，基于一项全球3期研究（Study 445-104）的结果。该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变（F/G）或残余功能突变（F/RF）杂合子CF患者中开展，评估了三联疗法的疗效和安全性。
该研究由Vertex开展，以补充先前的3期试验，这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）的基因型CF患者中获得了阳性结果。
来自Sduty 445-104研究的结果显示，在主要和关键次要终点（包括接受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合治疗的患者的肺功能）方面有统计学意义和临床意义的改善。
囊性纤维化病因
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
原文出处：Vertex Announces European Commissionapproval for KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination WithIvacaftor to Treat Cystic Fibrosis Patients 12 Years and Older With At LeastOne F508del Mutation in the CFTR gene
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