武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理口服靶向抗癌药mobocertinib（TAK-788）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗先前接受过铂类药物治疗病情进展、经FDA批准的检测方法证实为表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。
mobocertinib是第一个专门选择性靶向EGFR外显子20插入突变的口服疗法。目前，携带EGFR外显子20插入突变的mNSCLC患者还没有批准的靶向疗法，当前的治疗方案提供的益处有限。
mobocertinib NDA基于一项1/2期临床试验的结果。该研究在先前接受过铂类药物治疗病情进展、携带EGFR外显子20插入突变（EGFR Exon20 insertion+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者中开展，正在评估mobocertinib的疗效和安全性。
今年1月底，武田在由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上以口头报告形式公布了该研究的最新结果。数据显示，mobocertinib显示出临床意义的抗肿瘤疗效：（1）研究调查员评估确认的客观缓解率（ORR）为35%(40/114；95%CI:26-45)，经独立审查委员会（IRC）评估确认的ORR为28%(32/114；95%CI:20-37)。（2）mobocertinib治疗显示出持久缓解，IRC评估的中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月(95%CI:7.4-20.3)。（3）IRC评估确认的中位无进展生存期（PFS）为7.3个月(95%CI:5.5-9.2)、疾病控制率（DCR）为78%(89/114；95%CI:69-85)。
研究中，观察到的安全状况是可控的。2020年5月数据截止时，铂类药物预处理患者最常见的治疗相关不良事件（TRAE；≥20%）为腹泻（90%）、皮疹（45%）、甲沟炎（34%）、恶心（32%）、食欲减退（32%）、皮肤干燥（30%）和呕吐（30%）。级别≥3级TRAE（≥5%）包括腹泻（21%）。19名患者（17%）因不良事件停药，最常见的是腹泻（4%）和恶心（4%）。2020年11月数据截止的安全状况与2020年5月数据截止的安全状况一致。
小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）mobocertinib获批历程
2019年，美国FDA授予了mobocertinib孤儿药资格（ODD），用于治疗HER2突变或EGFR突变（包括第20号外显子插入突变）的肺癌患者。
2020年4月，美国FDA授予了mobocertinib突破性药物资格，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体（EGFR）第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
2020年10月，mobocertinib获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予了用于相同适应症的突破性药物资格（BTD）。
原文出处：Takeda Announces U.S. FDA Grants Priority Review for New Drug application for Mobocertinib (TAK-788) as a Treatment for EGFR Exon20 Insertion+ Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer
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