近日，Y-mAbs Therapeutics公司宣布了对omburtamab治疗中枢神经系统（CNS）/软脑膜（LM）转移的神经母细胞瘤儿童患者的监管更新。omburtamab有潜力成为美国FDA批准的第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。
omburtamab是一种靶向B7-H3的单克隆抗体，在脑室内中枢神经系统（CNS）给药前已被放射性标记。B7-H3是一种免疫检查点分子，广泛表达于多种类型癌症的肿瘤细胞中。
B7-H3（B7同系物3）是一种免疫检查点分子，这是一种跨膜蛋白，归属于B7家族，在肿瘤生长和免疫应答中发挥作用。B7-H3常常在各种类型的癌症（包括肺癌、头颈癌、食管癌、前列腺癌、子宫内膜癌和乳腺癌等）中过度表达，并且在许多肿瘤类型中与疾病进展和不良预后相关。目前，还没有B7-H3靶向疗法被批准用于治疗任何癌症。
omburtamab分子结构及靶向结合B7-H3
在此次发布的公告中，Y-mAbs披露最近与美国食品和药物管理局（FDA）就omburtamab结束了一次B型会议，并收到了FDA关于额外数据的请求，该请求涉及Y-mAbs公司确定的历史对照组中的粒度数据（granularity data）。为了就统计分析计划（SAP）达成一致，该公司正在收集这些额外的粒度数据，并预计在4月底之前将其提交给FDA。下一次B型会议定于2021年6月1日举行，根据对额外数据的审查来讨论SAP。该公司将继续与FDA保持密切对话，并保持公司目标，即在2021年第二季度末或第三季度重新提交omburtamab的生物制品许可申请（BLA）
omburtamab是一种放射性碘标记的鼠源抗B7-H3单克隆抗体（131I-8H9），靶向人类实体肿瘤（包括胚胎肿瘤、癌、肉瘤和脑肿瘤）中表达肿瘤抗原B7-H3的细胞，并结合到B7-H3分子上的生物功能的关键区域--FG环依赖型构象。目前，omburtamab正处于临床开发，该药是治疗中枢神经系统（CNS）/软脑膜转移的神经母细胞瘤的一种很有前途的疗法。当神经母细胞瘤转移到软脑膜或CNS时，可使用Ommaya导管将放射性标记的omburtamab直接注射到CNS中。与系统（全身）给药相比，将治疗性液体辐射直接递送至CNS可使药物直达肿瘤。
之前，FDA已授予omburtamab突破性药物资格（BTD）。2020年10月公布的关键101多中心研究结果显示：在入组并接受治疗的17例患者中，中位随访26周，12个月总体生存（OS）率为78%。而历史对照组中，一年OS率大约为30%。
原文出处：Y-mAbs Provides Regulatory Update on Omburtamab
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