英国制药公司GW Pharma宣布，欧盟委员会（EC）已批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂的II类变更申请，作为一种辅助疗法，用于年龄≥2岁的患者，治疗与结节性硬化综合症（TSC）相关的癫痫发作。
值得一提的是，这是Epidyolex在欧洲的第三个适应症。此前，该药已被批准，用于≥2岁患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫发作。
关于Epidyolex/Epidiolex：
Epidyolex/Epidiolex是美欧批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物，该药是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂。CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。
在美国，该药（美国市场商品名：Epidiolex）也已获批三个适应症：用于≥1岁患者，辅助治疗与LGS、DS、TSC相关的癫痫发作。在美国和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治疗DS、LGS、TSC相关癫痫发作的孤儿药资格，每一种疾病都是罕见的、严重的、儿童期发病的药物难治性癫痫类型。
关于III期临床研究
此次新适应症批准，基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。该研究共入组了224例（年龄1-65岁）被确诊为对治疗有抵抗（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂（n=76），治疗16周（4周滴定期、12周维持期）。主要终点是治疗期间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。关键的次要终点包括：癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率（包括局灶性感觉和癫痫痉挛）减少≥50%的患者比例，受试者/照料者整体状况变化的总体印象（S/CGIC）。
结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著降低：Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%，安慰剂组降低27%（p=0.0009，p=0.00118）。
所有关键次要终点的结果均支持对主要终点的影响。具体为：（2）与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组有更高比例的患者癫痫发作减少50%或更大幅度的减少（25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%，安慰剂组为22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）与安慰剂组相比，2种剂量Epidiolex治疗组均有48%的患者总发作频率（包括局灶性感觉和癫痫痉挛）经历了更大幅度的减少，安慰剂组为27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）根据患者/照料者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果，Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告整体状况得到改善的比例分别为69%、62%、安慰剂组为39%（p=0.0074和p=0.0580）。（4）额外的分析显示，Epidiolex治疗患者与安慰剂患者相比在复合局灶性癫痫发作方面经历了更大幅度的减少（25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组患者比例分别为52%、50%，安慰剂组比例为32%，p=0.0076和p=0.0116）。
该研究中观察到的安全概况与之前的研究结果一致，没有发现新的安全风险。不良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。
原文出处：GW Pharmaceuticals receives European Commission approval for EPIDYOLEX (cannabidiol) for the treatment of seizures associated with tuberous sclerosis complex
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