罗氏（Roche）近日公布了口服药物Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。
该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。数据显示，在12个月至24个月期间，Evrysdi继续改善运动功能，包括无支撑坐立的能力。
研究还表明，Evrysdi继续提高存活率，提高口服喂养能力，减少对永久性通气的需要。探索性数据表明，与1型SMA的自然病程相比，Evrysdi继续改善吞咽能力、减少住院率。Evrysdi的安全性符合其既定的安全状况。这些长期数据建立在FIREFISH研究第2部分的一年期关键发现的基础上，并将在2021年4月17日至22日举行的第73届美国神经病学学会（AAN）年会上发布。
来自2项关键临床试验的数据证实，Evrysdi对2个月及以上的婴儿、儿童、成人患者均有效，在不同年龄和疾病严重程度（包括1型、2型、3型）SMA患者中均使运动功能获得临床意义的改善。接受Evrysdi治疗的婴儿，能够在没有支撑的情况下坐立至少5秒钟，这是SMA疾病自然病程中无法实现的关键运动里程碑。此外，与自然病史相比，Evrysdi还提高了无永久通气生存率。
关于FIREFISH研究的主要终点
FIREFISH研究的主要终点是婴儿在12个月时能够在没有支撑的情况下至少坐立5秒钟的百分比。
数据显示，在治疗12个月时，接受Evrysdi治疗的婴儿在没有支撑的情况下至少能坐5-30秒。24个月的数据显示，与第12个月相比持续改善：采用贝利婴幼儿发育量表第三版（BSID-III）大运动量表进行衡量，24个月时有61%（25/41）、12个月时有29%（12/41）能够在没有支撑的情况下坐至少5秒，24个月时有44%（18/41）、12个月时有17%（7/41）能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。重要的是，接受Evrysdi治疗的婴儿在24个月时仍能保持口服喂养的能力（92%；35/38）。此外，探索性数据表明，吞咽能力维持相似（95%；36/38）。在疾病自然病程中，年龄超过12个月的1型SMA婴儿通常需要喂养支持。
治疗24个月后，93%的婴儿（38/41）存活。83%的婴儿（34/41）在24个月后存活并脱离永久性通气，与疾病自然病程相比表现改善。在12个月到24个月之间没有新的死亡病例。而如果不进行治疗，婴儿死亡或永久性通气的中位年龄为13.5个月。此外，与疾病自然病程相比，使用Evrysdi治疗的第二年住院人数较少，34%的婴儿（14/41）在24个月的治疗期间不需要住院。其他研究结果表明，Evrysdi在第24个月和第12个月继续改善根据Hammersmith婴儿神经学检查量表2（HINE-2）的指标，包括能够直立头部（63% vs 44%）、从仰卧转为俯卧（44% vs 10%）、支撑站立（15% vs 5%）和行走（4% vs 2%）。CHOP-INTEND总评分也持续改善，到第24个月达到40分以上的患者比例（76%；31/41）高于第12个月（56%；23/41）。在疾病的自然病程中，1型SMA患儿很少能达到40分的总分。
研究中，观察到的不良事件和严重不良事件与以前的研究一致。最常见的不良反应为上呼吸道感染（54%）、肺炎（46%）、发热（44%）、便秘（29%）、鼻咽炎（17%）、支气管炎（15%）、腹泻（15%）和鼻炎（12%）。在FIREFISH研究第2部分的第1个和第2个12个月期间，严重肺炎的发病率下降了大约3倍。最常见的严重不良事件是肺炎（39%）和呼吸窘迫（7%）。无药物相关不良事件导致退出或治疗中止。
Evrysdi获批历程
2020年8月，Evrysdi获得美国FDA批准，用于治疗年龄≥2个月的SMA儿童和成人患者。
2021年3月，Evrysdi获得欧盟批准，治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型SMA患者。截至目前，Evrysdi已在39个国家获得批准，并在另外33个国家提交了上市申请，包括中国。
关于Evrysdi
Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。该药是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
Evrysdi是一种口服液体，其活性药物成分risdiplam是一种运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂，旨在持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。越来越多的临床证明表明，SMA是一种多系统疾病，SMA蛋白的丢失可能影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。risdiplam口服给药后呈现全身性分布，可持续增加中枢神经系统和外周组织的SMN蛋白水平，已显示出可改善1型、2型、3型SMA患者的运动功能。
原文出处：Roche’s Evrysdi continues to improve motor function and survival in babies with Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)
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