Jazz制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Xywav（羟丁酸钠、钾、镁、钙，JZP-258）口服溶液治疗特发性嗜睡症（Idiopathic Hypersomnia，IH）成人患者的补充新药申请（sNDA）以进行实质性审查。FDA授予该sNDA优先审查，并已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标行动日期为2021年8月2日。
如果获得批准，Xywav将此外美国第一款也是唯一一款治疗IH成人患者的药物。2020年7月，Xywav获得美国FDA批准，用于治疗7岁及以上发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。
此次sNDA基于一项多国、双盲、多中心、安慰剂对照、随机停药3期研究的结果。该研究评估了Xywav治疗特发性嗜睡症（IH）成人患者的疗效和安全性。入组研究的患者表现为白天过度嗜睡，这是特发性嗜睡症人群的典型特征。研究设计包括长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随后进行1:1随机分组接受Xywav或安慰剂治疗2周。在完成双盲、安慰剂对照治疗期后，患者进入24周的开放标签安全扩展期。
所有患者在开放标签滴定期接受Xywav治疗，观察到Epworth嗜睡量表（ESS）有临床意义的改善。研究的随机撤药部分共入组了115例患者，测量了主要终点ESS和关键次要终点患者总体变化的印象（PGIc）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）。服用Xywav的患者在ESS、PGIc和IHSS方面显示出具有临床意义的疗效维持，而服用安慰剂的患者相比Xywav病情恶化具有高度统计学意义：ESS（p<0.0001）、PGIc（p<0.0001）、IHSS（p<0.0001）。
该研究中的安全性与Xywav已知的安全性一致，在该人群中没有观察到新的安全信号。Jazz将在2021年4月20日举行的2021年美国神经病学学会（AAN）年会上公布该项3期研究的数据。
关于Xywav
Xywav是一种羟丁酸盐产品，具有一种独特的阳离子组分（钙镁钾钠），与推荐剂量范围6-9克的羟丁酸钠相比，具有相同的羟丁酸浓度，但可减少92%的钠，或约1000-1500mg/夜。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚，但Xywav对猝倒和EDS的治疗作用被认为是通过睡眠时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。
Xywav是专门为发作性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开发的，并且没有关于钠含量的警告，该药将成为一个新的护理标准。对于成人和儿童患者，Xywav有多种剂量方案可供选择。处方医生可将Xywav滴定成不同剂量，让患者在夜间服用。当患者由羟丁酸钠转向Xywav治疗时，Xywav的起始治疗剂量及方案与羟丁酸钠相同（按克对克），并可根据疗效和耐受性按需进行滴定。
什么是特发性嗜睡症（IH）？
IH是一种慢性神经系统疾病，其特征是过度嗜睡、无法控制的睡眠需求或白天嗜睡持续至少3个月，即使在夜间睡眠充足或延长的情况下。
原文出处：Jazz Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance and Priority Review of Supplemental New Drug application for Xywav™ (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution in Idiopathic Hypersomnia
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