2020年4月15日，UroGen制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已快速批准一种罕见的膀胱癌治疗方法Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂，这是一种首创的（first-in-class）药物，用于低级别上尿路上皮癌（UTUC）。
此次里程碑式的批准，是基于III期OLYMPUS试验的阳性结果。该试验显示，Jelmyto在成人LG-UTUC患者中实现了临床意义的疾病根除：完全缓解率高达58%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。这些数据表明，对于LG-UTUC这种罕见且难以治疗的癌症患者，Jelmyto将提供一种有效的、保留肾脏的治疗选择。
该研究结果包括：（1）在意向性治疗人群和诊断时被认为不能手术切除的亚组人群中，完全缓解率（CR，主要终点）为58%。（2）在评估缓解持久性的12个月时间点，19例患者仍然处于CR状态，7例患者出现疾病复发，9例患者继续随访评估12个月缓解数据。（3）Kaplan-Meier分析评估的12个月缓解持久率为84%（基于中期数据）。（4）最常见的不良反应（＞20%）为输尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、排尿困难和呕吐，大多数不良事件为轻到中度，使用现有的治疗方法可以控制，未发生与治疗相关的死亡。
关于Jelmyto
Jelmyto是一种首创的（first-in-class）药物，由丝裂霉素（一种化疗药物）和无菌水凝胶组成，采用UroGen专有的缓释RTGel™ 技术开发。该药被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。
Jelmyto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）的非手术治疗选择。今年4月，Jelmyto获得美国FDA批准，用于治疗LG-UTUC成人。需要注意的是，Jelmyto禁忌用于膀胱穿孔或上尿路穿孔的患者。Jelmyto通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格（BTD）。
关于低级别上尿路上皮癌（UTUC）
UTUC在美国每年影响6,000-8,000人，并且复发率很高，尤其是局部复发。治疗目标集中在预防复发和保护尿路。根据获得批准的Urogen的说法，丝裂霉素凝胶通过输尿管导管给药，填充并符合肾脏收集系统的解剖结构，并且在尿液排泄前的停留时间为4至6小时。
原文出处：UroGen Pharma Receives U.S. FDA Expedited approval for Jelmyto™, the First and Only Non-Surgical Treatment for Patients with Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer
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