近日，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）共同开发的PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）获美国食品和药物管理局（FDA）批准一个新的适应症：用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者。
在该适应症中，Praluent不应单独使用，而是添加到其他HoFH治疗药物中进行联合用药。用药方面，Praluent每2周一次通过皮下注射给药。
在一项为期12周的双盲随机试验中，评估了Praluent治疗HoFH成人患者的疗效和安全性。在这项试验中，45名患者每2周皮下注射150mg剂量Praluent，24名患者接受安慰剂。试验期间，患者也在接受其他疗法来降低LDL-C。疗效的主要衡量指标是从治疗开始到第12周LDL-C的百分比变化。
结果显示，在第12周时，Praluent治疗组患者LDL-C平均下降27%，而安慰剂组患者LDL-C平均上升9%。试验期间，常用的副作用是鼻咽炎、注射部位反应、流感。Praluent治疗组有患者发生严重超敏反应反应。
Praluent（alirocumab）获批历程
Praluent最初于2015年获得批准。它还被批准用于降低成人心血管疾病患者需要住院治疗的心脏病发作、中风和不稳定心绞痛（心脏不能获得足够的血流量和氧气）的风险。此外，Praluent被批准单独使用或与饮食或其他疗法一起使用，以治疗原发性高脂血症（某些形式的高胆固醇）。
Praluent于2015年7月获批上市，该药之前已被批准的适应症包括：（1）辅助饮食及最大耐受剂量的他汀类药物，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者；（2）用于患有心血管（CV）疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。
关于Praluent（alirocumab）
Praluent是一种单抗药物，通过阻断前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白发挥作用。PCSK9控制LDL受体的数量，LDL受体是一种蛋白质，帮助清除血液中的LDL-C，并使脂肪和胆固醇分解。通过阻断PCSK9，Praluent可以更快地清除血液中的LDL-C，从而降低胆固醇水平。
什么是高胆固醇血症？
HoFH一种罕见的、危及生命的疾病，大约每25万人中就有1人患有这种疾病。HoFH患者在控制身体清除胆固醇的一小群基因中有2个突变。因此，患者血液循环中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，通常被称为“坏胆固醇”）水平极高，可高达500-1000mg/dL，是正常水平的四倍多。HoFH患者在青少年或20多岁时可能会患上早发性心血管疾病，包括心脏病发作和心脏疾病，许多患者接受其他降胆固醇药物后没有明显改善。如果不积极治疗，患者可能在30岁之前死亡。
原文出处：FDA approves add-on therapy for patients with genetic form of severely high cholesterol
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