近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准KIT/PDGFRA激酶抑制剂泰吉华®（avapritinib，阿伐替尼片），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
在美国和欧盟，avapritinib分别于2020年1月、2020年9月获得批准（商品名分别为：Ayvakit和Ayvakyt），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。
胃肠道间质瘤（GIST）
在中国，NMPA批准泰吉华®用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者，是基于一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华®治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。泰吉华®在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%。泰吉华®总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。
阿伐替尼（avapritinib）可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶，该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。
与已批准的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外，avapritinib经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT，这是大约95%的系统性肥大细胞增多症（SM）患者中的一种常见疾病驱动因素。临床前研究表明，avapritinib能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V，并具有最小的脱靶活性。
值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。也是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。
除了胃肠道间质瘤（GIST），avapritinib也被开发用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）。2020年12月，Blueprint Medicines公司向美国FDA提交了avapritinib的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗晚期SM成人患者。
此前，FDA已授予avapritinib 2个突破性药物资格（BTD）：（1）治疗晚期SM，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型；（2）中度至重度惰性SM。
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