百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），该药是一种B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，具体为：既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。
Abecma的批准上市，将为这类患者提供一种新的、有效的、个性化治疗方案，仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。
多发性骨髓瘤治疗进展
多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。B细胞成熟抗原（BCMA）是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，近年来已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。
尽管多发性骨髓瘤（MM）的治疗已取得了进展，但该病仍然是一种不可治愈的疾病，其病程仍以缓解-复发周期循环为主要特征。大多数患者在接受初始治疗后会出现复发，并且随着每次连续治疗，缓解的深度和持续时间以及生存结果都会降低。接受过全部3种主要药物类别（三类暴露：包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，往往表现出不良的临床结果，缓解率很低（20%-30%）、缓解持续时间短（2-4个月）、生存率低。
在三类暴露和难治性多发性骨髓瘤患者中开展的关键性Karmma试验中，接受Abecma单次输注治疗后，大多数（72%）患者获得了快速、深度、持久的缓解。该研究中，Abecma具有良好、可预测的安全性，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性（NT），大多是低级别的，且发生早、消退快。
BCMA靶点新药Abecma作用原理
Abecma是一种首创（first-in-class）、BCMA导向、个体化免疫细胞疗法，作为一次性输注疗法，治疗接受过3类药物的多发性骨髓瘤患者。该药推荐剂量为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞。BCMA是一种几乎普遍在多发性骨髓瘤癌细胞上表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。
特别值得一提的是，Abecma是全球第一个获得监管批准的BCMA导向CAR-T细胞疗法，也是美国FDA批准的第5款CAR-T细胞疗法。Abecma通过优先审查程序获得批准，目前也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。在美国和欧盟，Abecma分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。
Abecma关键II期疗效评估研究
FDA批准Abecma是基于关键II期KarMMa研究的结果。该试验在127例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展，这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。疗效评估人群包括100例接受了Abecma剂量范围为300-460x 10E6的CAR阳性T细胞治疗的患者。这些患者中，88%接受过4种或更多种治疗方案、85%为3类难治性。
结果显示：在疗效评估人群（n=100）中，Abecma单次输液治疗的总缓解率（ORR）为72%（95%CI:62-81），28%的患者达到了严格的完全缓解（sCR；95%CI:19-38）。缓解迅速且持久，从接受输液治疗至病情发生缓解的中位时间为30天（范围：15-88天），全部缓解患者中的中位缓解持续时间为11个月（95%CI:10.3-11.4），达到sCR的患者中位缓解持续时间为19个月（95%CI:11.4-NE）。在28例达到sCR的患者中，估计有65%（95%CI:42%-81%）的患者病情缓解至少持续12个月。
该研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。
原文出处：U.S. Food and Drug Administrationapproves Bristol Myers Squibb’s and bluebird bio’s Abecma (idecabtagenevicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed or RefractoryMultiple Myeloma
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