近日，BioMarin公司在2021年美国内分泌学会年会（ENDO21）上公布了每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（Achondroplasia）儿童患者3期研究开放标签长期扩展部分的数据。结果显示，在治疗的第二年，身高增益（height gain）继续维持。
ENDO21年会上公布的开放标签扩展数据显示，儿童在接受vosoritide连续治疗的第2年内保持了年生长速度（AGV）的增长。接受vosoritide治疗2年的儿童，其基线平均AGV为4.28 cm/年，治疗一年后平均AGV为5.71 cm/年，第二年后平均AGV为5.65 cm/年，表明软骨发育不全的大部分生长缺陷在治疗第2年得到持续恢复。儿童的身高z评分也有所提高，这是一种相对于相似人群平均身高的身高衡量标准。
在开放标签扩展组中，从安慰剂转向vosoritide的儿童，治疗一年后观察到与接受vosoritide治疗一年后的儿童相似的疗效。从安慰剂转向vosoritide治疗的儿童，其基线平均AGV为3.99 cm/年，治疗1年后平均AGV为5.57cm/年。
接受治疗的患者的保留率很高，从最初随机接受vosoritide治疗的患者中，有93%在2年后仍继续接受治疗。
2年的数据表明，vosoritide以15μg/Kg/天的剂量给药的耐受性良好，没有新的安全性发现。大多数不良事件（AE）是轻微的，没有严重不良事件被报告为与研究药物有关。注射部位反应是最常见的药物相关不良反应，且均为一过性。没有不良事件与不相称的骨生长或骨病理有关。未观察到有临床意义的血压下降或新的安全性发现。
目前，vosoritide正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EAM的审查。美国方面，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年8月20日；欧盟方面，CHMP的以及预计将于2020年6月公布。此前，vosoritide在美国和欧盟已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
如果获得批准，vosoritide将成为第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。
原文出处：BioMarin Announces Oral Presentation at ENDO2021, the Endocrine Society's Annual Meeting, with Data Demonstrating 2 Years of Treatment Benefit in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide
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