2021年3月16日，罗氏宣布了从SUNFISH第2部分获得的新的为期两年的长期数据，这是一项全球安慰剂对照研究，评估2-25岁患有2型或非流动型3型脊肌萎缩(Sma)患者的evrysdi™(Risdiam)。研究表明，在12个月的Evrysdi治疗中，观察到的运动功能的改善在第一和第二终点测量中继续改善或保持在24月时。根据这种疾病的自然历史，2型和3型SMA患者，如果没有经过治疗，随着时间的推移，运动功能会下降。这些数据将在3月15-18日举行的2021年肌营养不良协会虚拟临床与科学会议上公布。
第2部分的患者年龄在2-25岁之间，接受了Evrysdi(n=120)或安慰剂和Evrysdi治疗(n=60；安慰剂臂患者接受了12个月的安慰剂治疗，Evrysdi治疗了12个月)。这项研究评估了一些24个月的探索性终点，为了解运动功能及其对日常生活的影响提供了重要的见解。
调查结果表明，Evrysdi：（1）根据运动功能测量32量表（MFM-32）测量，在12-24个月期间维持运动功能改善。（2）根据改良上肢模块（RULM）和Hammersmith运动功能量表扩展版(HFMSE)测量，在12-24个月期间的运动功能增加。（3）采用MFM-32、RULM、HFMSE测量，在接受安慰剂12个月后开始服用Evrysdi治疗的患者，运动功能表现出稳定。（4）在12-24个月期间，根据护理者报告的SMAIS上肢模块测量，总得分较基线有所增加，患者报告的SMAIS得分稳定。
严重不良事件、高级别不良事件和与治疗有关的不良事件在第二年与第一年相比，在两种治疗武器中均有所减少。Evrysdi组、安慰剂组和Evrysdi组12~24个月中最常见的不良反应为上呼吸道感染(分别为15.8%和10%)、鼻咽炎(分别为21.7%和16.7%)、发热(分别为13.3%和10%)、头痛(分别为10%和16.7%)、腹泻(分别为7.5%和10%)、呕吐(分别为11.7%和13.3%)和咳嗽(分别为10%和8.3%)。最常见的严重不良反应是肺炎(分别为6.7%和0%)和流感(分别为0.8%和0%)。
关于Evrysdi™(Risdiam)
Evrysdi是一种运动神经元2(SMN 2)剪接改性剂，旨在通过增加和维持运动神经元(SMN)蛋白的存活来治疗SMA。SMN蛋白存在于全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。Evrysdi每天在家中以液体形式口服或通过喂食管给药。
美国食品和药物管理局(FDA)于2020年8月批准Evrysdi治疗成人和儿童2个月及以上的SMA。4月份，欧洲药品管理局(EMA)人类使用药品委员会(CHMP)建议批准Evrysdi治疗2个月及以上患者的5q SMA，临床诊断为SMA 1型、2型或3型，或SMN 2拷贝1至4份。Evrysdi分别于2018年被欧洲药品管理局(EMA)授予总理称号，2017年和2019年分别被FDA和EMA授予Orphan药物称号。目前，埃夫里斯迪已在7个国家获得批准，并在57个国家提交，其中包括欧盟27个国家以及挪威和冰岛。
关于脊髓性肌萎缩症(SMA)
SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病，可致命。它影响到大约十分之一的婴儿，是导致婴儿死亡的主要遗传因素。SMA是由存活运动神经元1(SMN 1)基因突变引起的，导致SMN蛋白缺乏。这种蛋白质存在于全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞就不能正常工作，随着时间的推移，会导致肌肉无力。视SMA的类型而定，个体的体力和行走、进食或呼吸的能力可能会大大减弱或丧失。
原文来自：New two-year data show Roche’s Evrysdi (risdiplam) continues to demonstrate improvement or maintenance of motor function in people aged 2-25 with Type 2 or Type 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA)
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