赛诺菲（Sanofi）与再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）的一份补充生物制品许可（sBLA），作为一种附加疗法，用于治疗年龄在6-11岁、病情不受控的中度至重度哮喘儿童患者。
目前，Dupixent被批准用于年龄≥12岁、嗜酸性粒细胞升高或依赖口服皮质类固醇、病情不受控的中度至重度哮喘患者。在欧盟，Dupixent治疗6-11岁哮喘儿童的监管申请文件计划于2021年第一季度提交。
Dupixent靶向2型炎症的关键驱动因素，该药是一种全人源化单克隆抗体，特异性抑制2种关键蛋白IL-4和IL-13的过度激活信号。IL-4/IL-13是2种炎症因子，据认为是过敏性疾病和其他2型炎症疾病中内在炎症的关键驱动因素，包括特应性皮炎、哮喘、嗜酸细胞性食管炎、草过敏、花生过敏等。
该sBLA基于关键3期临床试验（LIBERTY ASTHMA VOYAGE）的结果。该试验在6-11岁不受控中重度哮喘儿童患者中开展。2020年10月公布的数据显示，该试验达到了主要终点和全部关键次要终点。值得一提的是，Dupixent是首个在3期对照试验中改善儿童肺功能的生物制剂。结果显示，在广泛的2型炎症性哮喘患者群体（定义为：嗜酸性粒细胞[EOS]水平升高或呼出气一氧化氮[FeNO]升高）中，治疗一年期间，与安慰剂+标准护理相比，Dupixent+标准护理将严重哮喘发作（加重）显著降低65%、肺功能在治疗2周内显著且迅速改善并持续至52周。
LIBERTY ASTHMA VOYAGE研究结果表明，Dupixent有潜力成为6-11岁哮喘儿童的同类最佳（best-in-class）治疗选择。
LIBERTY ASTHMA VOYAGE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，入组了408例病情不受控的中度至重度哮喘儿童患者（6岁至12岁以下），评估了Dupixent添加至标注护理维持疗法（中剂量吸入性皮质类固醇[ICS]联用第2种控制药物，或者：高剂量ICS联用或不联用第2种药物）的疗效和安全性。主要分析基于259例基线检查患者（EOS≥300个细胞/微升）和350例有2型炎症标志物的患者（基线EOS≥150个细胞/微升或FeNO≥20 ppb）。在入组时没有最低生物标志物要求。研究的52周治疗期间，患者根据体重每2周一次皮下注射Dupixent 100mg或200mg（体重≤30kg：100mg，体重＞30kg：200mg）、或每2周一次皮下注射安慰剂。
主要终点评估2个主要预先指定人群中严重哮喘发作的年化率：基线检测血液EOS≥300细胞/微升的患者和具有2型炎症标志物的患者（FeNO≥20 ppb或EOS≥150个细胞/微升）。在这2个患者组中，在护理标准中分别添加Dupixent（每2周一次100mg或200mg，基于体重）的患者经历了：
——严重哮喘发作率降低：与安慰剂相比，一年内平均减少65%（p<0.0001）和59%（p<0.0001）（Dupixent组每年0.24和0.31事件，安慰剂分别为0.67和0.75事件）；
——肺功能改善：根据预测的一秒用力呼气容积(FEV1）百分比（FEV1pp），在第12周时，Dupixent治疗使肺功能较基线改善10.15和10.53个百分点，安慰剂患者分别为4.83和5.32个百分点（Dupixent与安慰剂的最小二乘平均差分别为5.3和5.2个百分点，p=0.0036和p=0.0009）。FEV1pp是儿科哮喘试验中的一个常见终点，根据年龄、身高和性别等多个因素评估患者肺功能与预测肺功能的变化，以说明儿童在不同发育阶段肺活量的增长。这种有临床意义的肺功能改善早在2周就被观察到，并且持续至52周。
——试验中Dupixent的安全性结果与12岁及以上中重度哮喘患者中的已知安全性相一致。治疗52周期间，Dupixent和安慰剂的不良事件发生率分别为83%和80%。与安慰剂组相比，Dupixent组最常见的不良反应包括注射部位反应（Dupixent为18%，安慰剂组为13%）、病毒性上呼吸道感染（Dupixent组为12%，安慰剂组为13%）。
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