默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan（MK-6482）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是默沙东肿瘤学管线中的一款新型候选药物，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL综合征，VHL病）相关的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。
belzutifan（MK-6428）是一种新型、强效、选择性、口服HIF-2α抑制剂，靶向抑制HIF-2α，阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。
早在之前，FDA已授予belzutifan突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，导致发现HIF-2α的VHL生物学研究于2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。
此次NDA，基于评估belzutifan治疗VHL相关ccRCC患者的II期Study-004研究（NCT03401788）的数据。该研究结果显示，在VHL相关ccRCC患者中，belzutifan治疗表现出持久缓解，确认的客观缓解率（ORR）为36.1%（n=22/61；95%CI:24.2-49.4）。
什么是VHL综合征？
VHL综合征是一种罕见的影响多器官的遗传性疾病，会使患者面临多种癌症的风险，包括肾细胞癌。每36000人中就有一人患上这种病（全世界20万例，仅美国就有1万例）。VHL综合征患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。
癌症仍然是VHL综合征患者的主要死亡原因之一，目前还没有批准的系统性治疗方案，因此对新的治疗方案存在着迫切需求。来自上述II期试验的结果提供了belzutifan潜在益处的证据，并支持进一步研究这种HIF-2α抑制剂如何对这些患者发挥有意义的作用。
肾细胞癌（RCC）是目前最常见的肾癌类型，10例肾癌中约有9例为RCC，10例RCC中约有7例为透明细胞癌（ccRCC）。据估计，到2020年，全球约有43.13万例肾癌确诊，约17.94万人死于该病。据估计，仅在美国，2021年就将有近7.61万例新的肾癌确诊病例、近1.38万人死于该病。
原文出处：Merck Receives Priority Review From FDA for New Drug application for HIF-2α Inhibitor Belzutifan (MK-6482) - FirstWord Pharma
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