2021年02月25日， Sarepta Therapeutics公司宣布美国FDA已批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
Amondys 45成为继Exondys51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。
Amondys 45的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。
虽然目前还未确定该药物能够改善患者的运动功能，但FDA在做出批准决策时，综合考虑了多种因素，包括药物的潜在风险、疾病的致命性、以及有效疗法的缺失。FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。
杜氏肌营养不良是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，全世界每3500-5000名男性中就有一人发生。DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因中的改变或突变引起的。DMD的症状通常出现在婴幼儿身上。受影响的儿童可能会经历发育迟缓，如行走、爬楼梯或从坐姿站立困难。随着病情的发展，下肢肌肉无力蔓延到手臂、颈部等部位。大多数患者在十几岁的时候就需要全时使用轮椅，然后逐渐丧失独立进行日常生活活动的能力，例如使用洗手间、洗澡和喂食。最终，由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困难需要通气支持，心功能不全会导致心力衰竭。该病是普遍致命的，患者通常在20多岁时就死于这种疾病。
Amondys 45常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和喉咙痛。尽管在临床试验中未观察到肾毒性，但是在临床前的研究中观察到了，并且在其他一些反义寡核苷酸药物治疗后也观察到肾毒性以及潜在的致命性肾小球肾炎。因此，接受Amondys 45治疗的患者应监测肾功能。
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