在2020年12月举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，辉瑞公布了elranatamab治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）I期研究（NCT03269136）的安全性和临床应答结果。来自30例R/R MM患者（包括3例接受过BCMA靶向疗法治疗后病情进展的R/R MM患者）的数据显示，elranatamab在所有皮下注射剂量水平的安全性都是可控的，没有观察到剂量限制性毒性。在最高剂量水平下，有83%的患者实现临床应答。
这项I期研究（NCT03269136）是一项开放标签、多剂量、多中心、剂量递增、安全性、药代动力学（PK）和药效学研究，入组的是接受标准疗法后复发或对标准疗法难治的MM成人患者。该研究由2部分组成，第1部分评估了elranatamab递增剂量水平的安全性和耐受性。该研究入组了80例患者，并评估了经静脉或皮下注射elranatamab5。静脉给药的初步结果于2019年在ASH年会上报告。
2020年ASH年会上公布的这部分研究的主要目标是评估皮下注射elranatamab的安全性和耐受性，确定最大耐受剂量，并选择推荐的2期剂量。研究中，在剂量递增过程中，未观察到任何皮下剂量水平（每周80-1000μg/kg）的剂量限制性毒性。73.3%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），仅限于1级（56.7%）或2级（16.7%）。发生在＞10%患者中的≥3级不良事件包括淋巴细胞减少症（53.3%）、中性粒细胞减少症（26.7%）、血小板减少症（16.7%）和贫血（16.7%）。
在有效剂量范围为每周一次215-1000μg/kg治疗的20例患者中，总缓解率（ORR）为80%。在这20例患者中，6例获得严格完全缓解（sCR）或完全缓解（CR）、3例获得非常好的部分缓解（VGPR）、6例获得部分缓解（PR）。3例有治疗应答的患者，曾接受过至少一种BCMA靶向疗法。在最高剂量为1000μg/kg时，ORR为83%（n=5/6）。根据这些数据，推荐的2期剂量为每周一次1000μg/kg。
尽管多发性骨髓瘤（MM）治疗方面已取得了进展，但该病仍然无法治愈。对患者来说，迫切需要治疗方面的重大突破。elranatamab治疗观察到的非常高缓解率，加上可管理的安全性和皮下给药的便利性，强调了这种药物可能对患有这种毁灭性疾病的患者群体带来的潜在影响。这些发现支持了elranatamab在多发性骨髓瘤治疗中的持续开发，既可以作为单一疗法，也可以与标准疗法或新疗法相结合。
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