2021年02月13日,再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Evkeeza（evinacumab-dgnb）作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低成人和成人低脂疗法的辅助手段纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的12岁及12岁以上儿童患者。
Evkeeza是治疗HoFH的一种变革性新疗法，具有独特的作用机制，该药是美国FDA批准的第一种靶向结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）功能的治疗方法。ANGPTL3是一种在脂质代谢中起着关键作用的蛋白质。
Evkeeza（evinacumab-dgnb）是一种完全人源的单克隆抗体，靶向ANGPTL3（血管生成素样蛋白3），ANGPTL3是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。
此次批准，基于一项关键3期临床试验ELIPSE HoFH的数据。该试验评估了evinacumab治疗HoFH患者的疗效和安全性。试验中，65例HoFH患者被随机分为2组，一组接受每4周一次静脉注射evinacumab 15mg/kg（n=43）和其他降脂疗法，另一组接受安慰剂和其他降脂疗法（n=22）。在基线检查时，evinacumab组的LDL-C水平为260mg/dL，安慰剂组为247mg/dL。evinacumab组中几乎所有（95%）患者在接受他汀类药物、79%患者接受PCSK9抑制剂治疗。该试验结果已在2020年3月举行的美国心脏病学会年度科学会议（ACC.20）上公布。（详见：ACC.20 - Evinacumab ELipsE HoFH Ph3）
结果显示，研究达到主要终点：在治疗第24周，evinacumab组与安慰剂组相比LDL-C水平从基线显著降低了49%（evinacumab组降低47%，安慰剂组升高2%，p＜0.0001）。此外，在治疗第24周，evinacumab组与安慰剂组相比平均LDL-C从基线显著降低了132mg/dL（evinacumab组降低135mg/dL，安慰剂组降低3mg/dL，p＜0.0001）、LDL-C水平＜100mg/dL的患者比例显著更高（47% vs 23%，名义p=0.0203）、LDL-C水平降低≥30%的患者比例更高（84% vs 19%，p＜0.0001）、LDL-C水平降低≥50%的患者比例更高（56% vs 5%，p=0.0003）。
安全性方面，Evkeeza常见不良反应（≥5％）为鼻咽炎（16％），流感样疾病（7％），头晕（6％），鼻漏（5％）和恶心（5％）。
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