TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导的疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Ukoniq（umbralisib，200mg片剂），用于治疗：（1）已接受过至少一种基于抗CD20方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者；（2）已接受过至少3种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。用药方面，Ukoniq推荐剂量为800mg（4片），每日口服一次，与食物同服。
Ukoniq的活性药物成分为umbralisib，这是一种口服、每日一次的PI3Kδ和CK1-ε双效抑制剂，这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）是一类参与细胞增殖和存活、细胞分化、细胞内运输和免疫等多种细胞功能的酶。PI3K有四种亚型（α、β、δ和γ），其中δ亚型在造血来源的细胞中强烈表达，常与B细胞相关淋巴瘤有关。
Ukoniq是获批治疗复发/难治性MZL和FL的第一个也是唯一一个口服、每日一次、磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂。根据2期UNITY-NHL试验（NCT02793583）的总缓解率（ORR）数据，Ukoniq获得了加速批准。针对这些适应症的继续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。2个适应症中，MZL适应症被授予了优先审查。此外，Ukoniq之前还被授予了治疗MZL的突破性药物资格（BTD）、治疗MZL和FL的孤儿药资格（ODD）。
此次批准，基于UNITY-NHL 2b期试验中2个单臂队列的数据。UNITY-NHL是一项多中心、开放标签2b期研究，2个队列分别评估了Ukoniq作为单药疗法治疗69例复发/难治性MZL患者（先前接受过至少一种疗法，包括一种抗CD20方案）、117例复发/难治性FL患者（先前接受过至少2种系统疗法，包括一种抗CD20单抗和烷基化剂）的疗效。每个队列均达到其总缓解率（ORR）主要终点，达到了独立审查委员会（IRC）确认的40-50%的公司目标指导。
MZL队列数据显示：ORR为49%，其中完全缓解率（CR）为16%、部分缓解率（PR）为33%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。FL队列数据显示：ORR为43%，其中CR为3.4%、PR为39%，中位DOR为11.1个月。研究中，Ukoniq的耐受性和安全性良好。
原文出处：TG Therapeutics Announces FDA Accelerated approval of UKONIQ (umbralisib)
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