2021年02月10日，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（再生元）和赛诺菲（Sanofi）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PD-1抑制剂Libtayo（Cemiplimab- rwlc）拓展适应症，治疗先前已用Hedgehog蛋白通路抑制剂（HHI）治疗或不适合HHI治疗的晚期基底细胞癌（BCC）患者。
注：BCC是全世界最常见的一种皮肤癌。
Libtayo是第一个被批准用于治疗BCC的免疫疗法，其中：治疗局部晚期BCC患者为完全批准，治疗转移性BCC患者为加速批准。
此次BCC适应症批准，基于一项开放标签、多中心、非随机II期临床试验的结果。该试验在接受hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗期间病情进展或对该类药物不耐受的不可切除性局部晚期BCC或转移性BCC（淋巴结或远端）患者中开展。这是在该患者群体中开展的最大规模的前瞻性临床试验（n=132），112例患者被纳入疗效分析。2个队列中的患者要么在接受HHI治疗期间病情进展、要么在HHI治疗9个月后没有客观缓解、要么对HHI疗法治疗不耐受。该试验的主要疗效指标为客观缓解率（ORR）、关键次要终点为缓解持续时间（DOR），通过独立中心审查评估。
结果显示，Libtayo（350mg，每3周一次）治疗显示出临床意义的、持久的缓解：（1）在转移性BCC（mBCC）队列中，中位随访9.5个月，ORR为21%（n=6/28，均为部分缓解[PR]）、中位DOR尚未达到（范围：9-23+），病情缓解的6例患者中，全部患者DOR≥6个月。（2）在局部晚期BCC（laBCC）队列中，中位随访15.1个月，ORR为29%（n=24/84）、完全缓解率（CR）为6%（n=5/84）、部分缓解率（PR）为29%（n=24/84），中位DOR尚未达到（2-21+），病情缓解的患者中有79%（n=19）DOR≥6个月。
2020年9月，在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的最新数据显示，在laBCC队列中，经过更长时间的随访，ORR提高至31%（n=26/84，6例CR、21例PR），病情缓解的患者中估计有85%DOR≥1年。
在可评价安全性的患者中（n=132），出现在≥15%患者中的最常见不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、皮疹、瘙痒和上呼吸道感染。32%的患者出现严重不良反应，最常见的（至少发生在2例患者中）是尿路感染、结肠炎、急性肾损伤、肾上腺功能不全、贫血、肿瘤感染和嗜睡。导致永久停药的不良反应发生在13%的患者中，最常见的（至少发生在2例患者中）是结肠炎和全身健康恶化。
现在，Libtayo在美国被批准用于治疗2种最常见的皮肤癌晚期患者。2018年9月，Libtayo获得美国FDA批准，成为首个获批治疗晚期皮肤鳞状细胞（CSCC）的药物，该药具体适应症为：用于治疗转移性CSCC患者，以及用于治疗不适合根治性手术或根治性放疗的局部晚期CSCC患者。
原文出处：FDA approves Libtayo® (Cemiplimab-rwlc) as first immunotherapy indicated for patients with advanced basal cell carcinoma
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