百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel），用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。
Breyanzi是美国FDA批准的第3款CD19导向CAR-T细胞疗法，也是该机构批准的第4款CAR-T细胞疗法。
Breyanzi的批准，基于在三线和多线治疗LBCL（3L+LBCL）方面开展的最大规模的关键临床试验的结果。来自TRANSCEND NHL 001试验的数据显示，单剂量Breyanzi治疗的总缓解率（ORR）为73%、完全缓解率（CR）为54%。实现CR的患者表现出持久缓解，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在接受Breyanzi治疗的患者中，分别有4%和12%出现≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和≥3级神经系统毒性。
目前，liso-cel也正在接受日本和欧盟的监管审查。在日本，liso-cel预计将成为继诺华CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）和第一三共制药的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）之后批准上市的第三个CAR-T细胞疗法。
在欧盟，EMA已于2020年7月启动集中审查程序并授予了加速评估，这将使EMA人用医药产品委员会（CHMP）审查该药申请的最长时间缩短至150天。之前，EMA已授予liso-cel治疗R/R DLBCL的优先药物资格（PRIME）。
Breyanzi的监管批准基于TRANSCEND NHL 001试验的安全性和疗效结果。该研究在268例R/R LBCL成人患者（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤[DLBCL]、高级别淋巴瘤、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤、3B级滤泡性淋巴瘤[FL]）中开展，评估了liso-cel的疗效和安全性。
TRANSCEND NHL 001是迄今为止最大规模的支持BLA的CD19定向CAR-T细胞疗法研究。数据显示，在疗效可评估（n=256）患者中，liso-cel治疗的总缓解率（ORR）为73%（187/256，95%CI:67-78），完全缓解率（CR）为53%（136/256，95%CI:47-59）。缓解在所有患者亚组中相似。中位随访12个月（95%CI:11.2-16.7），中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:8.6-NR）。中位无进展生存期（PFS）为6.8个月（95%CI:3.3-14.1）、中位总生存期（OS）为21.1个月（95%CI:13.3-NR）。病情获得完全缓解的患者中，中位PFS和OS尚未达到，在12个月时，有65.1%的患者病情没有进展、有85.5%的患者存活。
研究中，在所有患者中，有79%（213/269）的患者经历≥3级治疗期间出现的不良事件（TEAE），包括中性粒细胞减少（60%，161/269）、贫血（38%，101/269）和血小板减少（27%，72/269）。任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）发生在42%（113/269）的患者，中位发病5天，3级或更高级别的CRS发生在2%（6/269）的患者中。30%（80/269）的患者出现神经系统毒性（NT）事件，10%（27/269）的患者出现3级或3级以上NT。≥3级CRS和NT发生率均很低，没有发生5级CRS或NT，大多数CRS和NT是可逆转的。分别有19%和21%的患者接受了tocilizumab和皮质类固醇治疗。
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