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Carbaglu(carglumicacid)是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗急性高氨血症药物

[ 人气:73 | 日期: 2021-02-02 | 返回 | 打印 ]

   罕见病制药公司Recordati近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Carbaglu(carglumicacid)200mg片剂一个新的适应症:作为标准护理疗法的辅助疗法,用于儿科和成人患者,治疗由丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症。
 

Carbaglu(carglumicacid)是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗急性高氨血症药物_香港济民药业

Carbaglu(carglumic acid)

 

   值得一提的是,Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物。Carbaglu最初被FDA批准用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症(另一种罕见的代谢紊乱):作为标准护理疗法的辅助疗法治疗NAGS缺乏症引起的急性高氨血症,用于NAGS缺乏症引起的慢性高氨血症的维持治疗。
 

   PA和MMA均为罕见的遗传性代谢紊乱,由于缺乏酶活性,导致氨基酸分解代谢或某些脂肪酸分解的特定步骤功能障碍。因此,有毒的代谢物积累,这能导致高氨血症,一种潜在的生命威胁。在NAGS缺乏症、PA和MMA患者中,Carbaglu作为N-乙酰谷氨酸(NAG)的替代物,通过激活氨甲酰磷酸合成酶(CPS 1),改善或恢复尿素循环功能,促进氨解毒和尿素生成。
 

Carbaglu注意事项:1.监测血清氨水平并调整剂量以维持在年龄的正常范围内。2.将急性高氨血症发作为危及生命的紧急情况。3.急性症状性高氨血症应视为危及生命的急症; 治疗严重的高氨血症可能需要透析,优选血液透析和/或血液滤过,以降低血浆氨浓度; 未经治疗的高氨血症可导致脑损伤和死亡,并迅速使用降低血浆氨水平所需的所有疗法至关重要。4.急性高氨血症发作期间的蛋白质限制建议不超过12至36小时,同时最大化热量补充以逆转分解代谢; 在这种情况下改善代谢和临床异常后,应尽早重新引入蛋白质; 在长期管理期间,应建立膳食蛋白质限制,以将血氨水平维持在可接受的年龄范围内。5.持续监测血浆氨水平,神经状态,生长参数,蛋白质摄入量/营养状况(急性高氨血症发作和长期)以及接受治疗的患者的相关实验室检查应该是评估治疗临床反应的一部分。
 

   FDA对这一新适应症的批准,得到了一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验的支持。该试验比较了Carbaglu与安慰剂治疗PA或MMA患者高氨血症发作的疗效。基于24名患者90次高氨血症发作的疗效评估显示,与接受安慰剂的患者相比,接受Carbaglu的患者氨氮减少更快。研究主要终点是从第一次给药到血氨水平低于50μmol/L或出院的时间。在治疗的前三天,与安慰剂治疗组相比,Carbaglu治疗组达到主要终点的比例更高。
 

   在临床试验中,在发生的90次高氨血症中,42.2%出现至少1次不良反应。最常见的不良反应为(≥5%)中性粒细胞减少、贫血、呕吐、电解质失衡、食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑病和胰腺炎/脂肪酶升高。
 

原文出处:
RECORDATI RARE DISEASES: CARBAGLU(Carglumic Acid) Tablets 200mg Receives U.S. FDA approval for a New Indicationto Treat Acute Hyperammonemia Associated with Propionic Acidemia andMethylmalonic Acidemia

 

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