专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法的公司Aprea Therapeutics近日公布了3期临床试验的主要结果，该试验正在评估eprenetapopt（APR-246）联合阿扎胞苷（AZA）、AZA单药疗法治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症（MDS）的疗效和安全性。
此次公布的结果显示，该试验没有达到完全缓解率（CR）主要终点：在数据截止时，与AZA组相比，eprenetapopt+AZA组的CR更高，但没有达到统计学意义。在154例意向性治疗（ITT）人群中，eprenetapopt+AZA组的CR为33.3%（95%CI:23.1%-44.9%）、AZA组为22.4%（95%CI:13.6%-33.4%）(p=0.13)。
在数据截止时，虽然对某些次要终点（客观缓解率[ORR]和缓解持续时间[DOR]）的分析似乎有利于eprenetapopt+AZA组，但没有统计学显著差异，2组的总生存期（OS）中位数相似。研究中未达到CR的其他患者仍在继续接受治疗，数据将在统计分析计划中规定的未来预先指定的时间点进行分析。eprenetapopt与AZA联合用药的耐受性良好，不良事件概况与先前的2期临床试验相似。随着患者随访时间的延长，将对试验数据（包括次要终点）进行后续分析。该公司计划在未来召开的科学会议上公布这些数据。
eprenetapopt联合阿扎胞苷治疗TP53突变型MDS和AML患者已显示出强劲疗效。2020年6月举行的第25届欧洲血液学会（EHA）大会上公布的2期研究数据显示：在MDS患者中，总缓解率（ORR）为75%、完全缓解率（CR）为57%；在AML患者中，ORR为78%、CR为33%。中位总生存期（OS）为12.1个月，接受至少3个周期治疗的患者中位OS为13.7个月。
eprenetapopt作用机制
美国FDA已授予eprenetapopt治疗MDS的突破性药物资格（BTD）、孤儿药资格（ODD）、快速通道资格（FTD）。此外，FDA还授予了eprenetapopt治疗AML的快速通道资格（FTD）；欧洲药品管理局（EMA）也授予了eprenetapopt治疗MDS、AML、卵巢癌的的孤儿药资格。
扩展阅读：
MDS是一种造血干细胞恶性肿瘤，骨髓不能产生足够数量的健康血细胞。大约30-40%的MDS患者会进展为急性髓性白血病（AML），p53肿瘤抑制蛋白的突变被认为可直接导致疾病进展和总体预后不良。
p53抑癌基因是人类肿瘤中最常见的突变基因，约占人类肿瘤的50%。这些突变通常与抗肿瘤药物的耐药性和较差的总体生存相关，代表了癌症治疗中未得到满足的重大医疗需求。
原文出处：Aprea Therapeutics Announces Results of Primary Endpoint from Phase 3 Trial of Eprenetapopt in TP53 Mutant Myelodysplastic Syndromes (MDS)
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