2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症( ITP )且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭romiplostim (NPLATE，Amgen Inc . )。
批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为1岁及以上患有ITP的儿童患者。在一项研究( NCT01444417 )中，将在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者随机( 2 : 1 )接受罗米普司汀( n=42 )或安慰剂( n=20 )。接受罗米普司汀治疗的22名患者( 52 % )和安慰剂组的2名患者( 10 % )获得了持久的血小板反应(在治疗的第18周至第25周期间，至少6周血小板计数≥50 ×109/L )。30名( 71 % )和4名( 20 % )患者分别获得了被定义为持久或短暂血小板反应的总体血小板反应。接受罗米普司汀治疗的患者血小板计数≥50 x 109/L，平均持续12周，而接受安慰剂治疗的患者为1周。所有三个终点的结果都有统计学意义，p值都小于0.05。
在另一项研究( NCT00515203 )中，在登记前至少6个月诊断为ITP的患者被随机( 3 : 1 )接受罗米普司汀( n=17 )或安慰剂( n=5 )。在治疗期间，接受罗米普司汀治疗的15名患者连续两周血小板计数≥50×109 / L，连续两周血小板计数增加≥20×109 / L ( 88 %，95 %置信区间: 64 %，99 % )。
在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25 % )包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。 根据实际体重，儿科患者的建议初始罗米普司汀剂量为1微克/千克，每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克的增量调整，直到患者血小板计数≥50×109 /升。建议每12周重新评估体重。
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