Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的资格范围，纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。此外，Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）也获得批准，分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。
在美国，Trikafta先前被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者，现在被批准增加额外177个突变；Symdeko现在被批准额外127个突变，总共154个反应性突变；Kalydeco现在批准了额外59个突变，总共97个反应性突变。此外，对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者，此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗；同样地，对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者，此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
以上是关于（Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化（CF）患者获FDA批准，扩大适用人群!）的最新资讯，如需了解Trikafta更多资讯，可以直接联系我们药师客服。
以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
